Purin analog-baserad konditionering hos patienter med svår aplastisk anemi

Innan behandlingen startar kommer patienter att få sin benmärg kontrollerad och kommer att få lung-, hjärt- och njurtest.

Patienterna i denna studie kommer att få läkemedlen fludarabin, cyklofosfamid och antitymocytglobulin via en ven genom en tidigare införd plastkateter som sträcker sig in i den stora bröstvenen. Fludarabin kommer att ges dagligen i fyra dagar, cyklofosfamid ges dagligen i fyra dagar och antitymocytglobulin kommer att ges dagligen i fyra dagar (tre dagar för relaterade donatortransplantationer).

Två dagar efter den sista dosen av cyklofosfamid kommer donatormärg eller stamceller att infunderas genom en kateter (tunn plaströr). Läkemedel kommer att ges för att minska risken för en allergisk reaktion mot stamcellerna. Patienterna kommer också att få sprutor av filgrastim (ett läkemedel som hjälper tillväxten av vita blodkroppar) och antibiotika genom munnen. Antalet blodkroppar kommer att sjunka till låga nivåer under de första 2 veckorna när patienter kan behöva transfusioner av röda blodkroppar och blodplättar. Kemoterapin kommer att ges på sjukhuset. Efter infusion av stamceller kommer patienter att övervakas på sjukhuset. De kommer senare att följas noga som polikliniska patienter och kommer att behöva stanna kvar i Houston-området i cirka tre månader efter transplantationen.

Läkemedel (ciklosporin och metotrexat) för att minska risken för transplantat-mot-värd-sjukdom kommer att ges. Cyklosporin kommer att ges som en kontinuerlig infusion med start 2 dagar före transplantation. Metotrexat kommer att ges genom katetern dag 1, 3, 6 och 11 efter transplantationen. Cyklosporin kommer att ges som piller när patienten kan svälja. Cyklosporin kommer att fortsätta i minst 6 månader efter transplantationen, varefter det gradvis stoppas. Läkemedlet takrolimus kan användas istället för ciklosporin.

Blod-, urin-, benmärgs- och röntgenundersökningar kommer att göras vid behov för att övervaka resultaten av benmärgstransplantation. Patienter kan behöva blod- och blodplättstransfusioner. Blodprover kommer att göras dagligen under inläggningen och flera gånger i veckan tills blodvärdena återhämtar sig. Benmärgsaspiration och biopsier kommer att utföras före transplantationen, när de donerade cellerna visar tecken på engraftment, och vid andra tillfällen under de kommande 1 till 3 åren. De kommer att göras för att utvärdera tillväxten av transplantationsmärgen, eventuellt återfall av malignitet och återhämtning av immunitet. Om denna behandling visar sig misslyckas hos fler än tre av de första tio patienterna kommer studien att avbrytas.

Detta är en undersökningsstudie. FDA har godkänt alla läkemedel i denna studie för andra indikationer. Upp till 30 patienter kommer att behandlas i denna studie. Alla kommer att skrivas in på M.D. Anderson.