중증 재생불량성 빈혈 환자의 퓨린 아날로그 기반 컨디셔닝

치료를 시작하기 전에 환자는 골수 검사를 받고 폐, 심장 및 신장 검사를 받게 됩니다.

이 연구의 환자는 큰 흉부 정맥으로 확장되는 이전에 삽입된 플라스틱 카테터를 통해 정맥을 통해 약물 플루다라빈, 시클로포스파미드 및 항흉선 세포 글로불린을 투여받게 됩니다. 플루다라빈은 4일 동안 매일, 시클로포스파미드는 4일 동안 매일, 항흉선세포 글로불린은 4일 동안 매일(관련 기증자 이식의 경우 3일) 제공됩니다.

사이클로포스파마이드의 마지막 투여 2일 후 기증자 골수 또는 줄기 세포가 카테터(가는 플라스틱 튜브)를 통해 주입됩니다. 줄기 세포에 대한 알레르기 반응의 가능성을 낮추기 위해 약물을 투여할 것입니다. 환자는 또한 구강으로 필그라스팀(백혈구 성장을 돕는 약물)과 항생제 주사를 맞을 것입니다. 혈구 수는 환자가 적혈구와 혈소판 수혈이 필요할 수 있는 처음 2주 동안 낮은 수준으로 떨어집니다. 화학 요법은 병원에서 제공됩니다. 줄기 세포 주입 후 환자는 병원에서 모니터링됩니다. 그들은 나중에 외래 환자로 면밀히 추적될 것이며 이식 후 약 3개월 동안 휴스턴 지역에 남아 있어야 합니다.

이식편대숙주병의 가능성을 낮추기 위한 약물(시클로스포린 및 메토트렉세이트)이 제공됩니다. 사이클로스포린은 이식 2일 전부터 지속적으로 주입됩니다. Methotrexate는 이식 후 1, 3, 6, 11일에 카테터를 통해 투여됩니다. 사이클로스포린은 환자가 삼킬 수 있을 때 알약으로 제공됩니다. 사이클로스포린은 이식 후 최소 6개월 동안 계속 투여한 후 점차 중단합니다. 사이클로스포린 대신 약물 타크로리무스를 사용할 수 있습니다.

골수 이식 결과를 모니터링하기 위해 필요에 따라 혈액, 소변, 골수 및 X-레이 검사를 실시합니다. 환자는 혈액 및 혈소판 수혈이 필요할 수 있습니다. 혈액 검사는 입원하는 동안 매일 실시하고 혈구 수가 회복될 때까지 일주일에 여러 번 실시합니다. 골수 흡인 및 생검은 이식 전, 기증된 세포가 생착의 징후를 보일 때, 그리고 향후 1~3년 동안 다른 시기에 수행됩니다. 그들은 이식 골수의 성장, 악성 종양의 재발 가능성 및 면역 회복을 평가하기 위해 수행됩니다. 이 치료가 처음 10명의 환자 중 3명 이상에서 실패한 것으로 판명되면 연구가 중단됩니다.

이것은 조사 연구입니다. FDA는 다른 적응증에 대해 이 연구의 모든 약물을 승인했습니다. 최대 30명의 환자가 이 연구에서 치료를 받을 것입니다. 모두 M.D. Anderson에 등록됩니다.