Purinanalog-basierte Konditionierung bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie

Vor Beginn der Behandlung wird das Knochenmark der Patienten untersucht und es werden Lungen-, Herz- und Nierentests durchgeführt.

Patienten in dieser Studie erhalten die Medikamente Fludarabin, Cyclophosphamid und Antithymozytenglobulin per Vene über einen zuvor eingeführten Kunststoffkatheter, der bis in die große Brustvene reicht. Fludarabin wird vier Tage lang täglich verabreicht, Cyclophosphamid wird vier Tage lang täglich verabreicht und Antithymozytenglobulin wird vier Tage lang täglich verabreicht (drei Tage bei entsprechenden Spendertransplantationen).

Zwei Tage nach der letzten Dosis Cyclophosphamid werden Spendermark oder Stammzellen über einen Katheter (dünner Kunststoffschlauch) infundiert. Es werden Medikamente verabreicht, um das Risiko einer allergischen Reaktion auf die Stammzellen zu verringern. Den Patienten werden außerdem Spritzen mit Filgrastim (ein Medikament, das das Wachstum weißer Blutkörperchen unterstützt) und Antibiotika zum Einnehmen verabreicht. Die Anzahl der Blutkörperchen sinkt in den ersten zwei Wochen auf ein niedriges Niveau, wenn die Patienten möglicherweise Transfusionen von roten Blutkörperchen und Blutplättchen benötigen. Die Chemotherapie wird im Krankenhaus durchgeführt. Nach der Infusion der Stammzellen werden die Patienten im Krankenhaus überwacht. Später werden sie ambulant engmaschig betreut und müssen nach der Transplantation etwa drei Monate im Raum Houston bleiben.

Es werden Medikamente (Cyclosporin und Methotrexat) verabreicht, um das Risiko einer Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit zu verringern. Cyclosporin wird ab 2 Tagen vor der Transplantation als Dauerinfusion verabreicht. Methotrexat wird an den Tagen 1, 3, 6 und 11 nach der Transplantation über den Katheter verabreicht. Cyclosporin wird in Tablettenform verabreicht, wenn der Patient schlucken kann. Die Behandlung mit Cyclosporin wird mindestens 6 Monate nach der Transplantation fortgesetzt und anschließend schrittweise abgesetzt. Anstelle von Ciclosporin kann auch das Medikament Tacrolimus eingesetzt werden.

Bei Bedarf werden Blut-, Urin-, Knochenmarks- und Röntgenuntersuchungen durchgeführt, um die Ergebnisse der Knochenmarkstransplantation zu überwachen. Patienten benötigen möglicherweise Blut- und Blutplättchentransfusionen. Blutuntersuchungen werden täglich während des Krankenhausaufenthalts und mehrmals pro Woche durchgeführt, bis sich die Blutwerte erholen. Knochenmarkspunktionen und Biopsien werden vor der Transplantation durchgeführt, wenn die gespendeten Zellen Anzeichen einer Transplantation zeigen, und zu anderen Zeitpunkten in den nächsten 1 bis 3 Jahren. Sie werden durchgeführt, um das Wachstum des transplantierten Knochenmarks, ein mögliches Wiederauftreten der Malignität und die Wiederherstellung der Immunität zu beurteilen. Sollte diese Behandlung bei mehr als drei der ersten zehn Patienten keinen Erfolg bringen, wird die Studie abgebrochen.

Dies ist eine Untersuchungsstudie. Die FDA hat alle Medikamente dieser Studie für andere Indikationen zugelassen. Bis zu 30 Patienten werden in dieser Studie behandelt. Alle werden bei M.D. Anderson eingeschrieben.