Condizionamento basato su analoghi purinici in pazienti con grave anemia aplastica

Prima dell'inizio del trattamento, i pazienti verranno sottoposti a controllo del midollo osseo e saranno sottoposti a esami polmonari, cardiaci e renali.

I pazienti in questo studio riceveranno i farmaci fludarabina, ciclofosfamide e globulina antitimocitica per vena attraverso un catetere di plastica precedentemente inserito che si estende nella grande vena toracica. La fludarabina verrà somministrata giornalmente per quattro giorni, la ciclofosfamide verrà somministrata giornalmente per quattro giorni e la globulina antitimocitica verrà somministrata giornalmente per quattro giorni (tre giorni per i trapianti da donatore correlato).

Due giorni dopo l'ultima dose di ciclofosfamide, il midollo o le cellule staminali del donatore verranno infusi attraverso un catetere (sottile tubo di plastica). Saranno somministrati farmaci per ridurre la possibilità di una reazione allergica alle cellule staminali. I pazienti riceveranno anche iniezioni di filgrastim (un farmaco che aiuta la crescita dei globuli bianchi) e antibiotici per via orale. La conta delle cellule del sangue scenderà a livelli bassi durante le prime 2 settimane, quando i pazienti potrebbero aver bisogno di trasfusioni di globuli rossi e piastrine. La chemioterapia verrà somministrata in ospedale. Dopo l'infusione di cellule staminali, i pazienti saranno monitorati in ospedale. Successivamente saranno seguiti da vicino come pazienti ambulatoriali e dovranno rimanere nell'area di Houston per circa tre mesi dopo il trapianto.

Saranno somministrati farmaci (ciclosporina e metotrexato) per ridurre la possibilità di malattia del trapianto contro l'ospite. La ciclosporina verrà somministrata per infusione continua a partire da 2 giorni prima del trapianto. Il metotrexato verrà somministrato attraverso il catetere nei giorni 1, 3, 6 e 11 dopo il trapianto. La ciclosporina verrà somministrata in pillole quando il paziente è in grado di deglutire. La ciclosporina verrà continuata per non meno di 6 mesi dopo il trapianto, dopodiché verrà gradualmente interrotta. Il farmaco tacrolimus può essere utilizzato al posto della ciclosporina.

Gli esami del sangue, delle urine, del midollo osseo e dei raggi X verranno eseguiti secondo necessità per monitorare i risultati del trapianto di midollo osseo. I pazienti possono richiedere trasfusioni di sangue e piastrine. Gli esami del sangue verranno eseguiti quotidianamente durante il ricovero in ospedale e più volte alla settimana fino al ripristino della conta ematica. L'aspirazione del midollo osseo e le biopsie verranno eseguite prima del trapianto, quando le cellule donate mostrano segni di attecchimento, e in altri momenti durante i successivi 1-3 anni. Verranno eseguiti per valutare la crescita del midollo trapiantato, l'eventuale recidiva del tumore maligno e il recupero dell'immunità. Se questo trattamento si rivela infruttuoso in più di tre dei primi dieci pazienti, lo studio verrà interrotto.

Questo è uno studio investigativo. La FDA ha approvato tutti i farmaci in questo studio per altre indicazioni. In questo studio saranno trattati fino a 30 pazienti. Tutti saranno iscritti a M.D. Anderson.