Acondicionamiento basado en análogos de purina en pacientes con anemia aplásica grave

Antes de que comience el tratamiento, a los pacientes se les examinará la médula ósea y se les realizarán pruebas de pulmón, corazón y riñón.

Los pacientes de este estudio recibirán los medicamentos fludarabina, ciclofosfamida y globulina antitimocítica por vía intravenosa a través de un catéter de plástico previamente insertado que se extiende hasta la vena torácica principal. La fludarabina se administrará diariamente durante cuatro días, la ciclofosfamida se administrará diariamente durante cuatro días y la globulina antitimocito se administrará diariamente durante cuatro días (tres días para trasplantes de donantes emparentados).

Dos días después de la última dosis de ciclofosfamida, se infundirán células madre o médula del donante a través de un catéter (tubo de plástico delgado). Se administrarán medicamentos para reducir la posibilidad de una reacción alérgica a las células madre. Los pacientes también recibirán inyecciones de filgrastim (un medicamento que ayuda al crecimiento de glóbulos blancos) y antibióticos por vía oral. Los conteos de glóbulos caerán a niveles bajos durante las primeras 2 semanas cuando los pacientes pueden necesitar transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas. La quimioterapia se administrará en el hospital. Después de la infusión de células madre, los pacientes serán monitoreados en el hospital. Luego serán seguidos de cerca como pacientes ambulatorios y deberán permanecer en el área de Houston durante aproximadamente tres meses después del trasplante.

Se administrarán medicamentos (ciclosporina y metotrexato) para reducir la probabilidad de enfermedad de injerto contra huésped. La ciclosporina se administrará como infusión continua a partir de 2 días antes del trasplante. El metotrexato se administrará a través del catéter los días 1, 3, 6 y 11 después del trasplante. La ciclosporina se administrará en forma de pastillas cuando el paciente pueda tragar. La ciclosporina se continuará durante no menos de 6 meses después del trasplante, después de lo cual se suspenderá gradualmente. El medicamento tacrolimus se puede usar en lugar de ciclosporina.

Se realizarán exámenes de sangre, orina, médula ósea y radiografías según sea necesario para controlar los resultados del trasplante de médula ósea. Los pacientes pueden requerir transfusiones de sangre y plaquetas. Se realizarán análisis de sangre diariamente mientras esté hospitalizado y varias veces a la semana hasta que se recuperen los recuentos sanguíneos. La aspiración de médula ósea y las biopsias se realizarán antes del trasplante, cuando las células donadas muestren signos de injerto, y en otros momentos durante los próximos 1 a 3 años. Se realizarán para evaluar el crecimiento de la médula trasplantada, la posible recurrencia de la malignidad y la recuperación de la inmunidad. Si este tratamiento no tiene éxito en más de tres de los primeros diez pacientes, se detendrá el estudio.

Este es un estudio de investigación. La FDA ha aprobado todos los medicamentos de este estudio para otras indicaciones. En este estudio se tratarán hasta 30 pacientes. Todos estarán inscritos en M.D. Anderson.