Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Purin analog-baseret konditionering hos patienter med svær aplastisk anæmi

20. september 2011 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center

Purin analog-baseret konditionering til allogen stamcelletransplantation hos patienter med svær aplastisk anæmi

Primære mål:

  1. At bestemme gennemførligheden og toksiciteten af ​​at anvende purin-analogbaseret konditionering til allogen donorstamcelletransplantation hos patienter med svær aplastisk anæmi (AA).
  2. For at bestemme engraftment-kinetikken og graden af ​​kimærisme, der kan opnås med denne strategi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Inden behandlingen påbegyndes, vil patienterne få tjekket deres knoglemarv og skal have lunge-, hjerte- og nyretest.

Patienter i denne undersøgelse vil modtage lægemidlerne fludarabin, cyclophosphamid og antithymocytglobulin via en vene gennem et tidligere indsat plastikkateter, der strækker sig ind i den store brystvene. Fludarabin vil blive givet dagligt i fire dage, cyclophosphamid vil blive givet dagligt i fire dage, og antithymocytglobulin vil blive givet dagligt i fire dage (tre dage for relaterede donortransplantationer).

To dage efter den sidste dosis cyclophosphamid vil donormarv eller stamceller blive infunderet gennem et kateter (tyndt plastikrør). Der vil blive givet medicin for at mindske risikoen for en allergisk reaktion på stamcellerne. Patienter vil også få skud af filgrastim (et lægemiddel, der hjælper med vækst af hvide blodlegemer) og antibiotika gennem munden. Blodcelletallet vil falde til lave niveauer i løbet af de første 2 uger, hvor patienter kan have behov for transfusion af røde blodlegemer og blodplader. Kemoterapien vil blive givet på hospitalet. Efter infusion af stamceller vil patienterne blive overvåget på hospitalet. De vil senere blive fulgt tæt som ambulante patienter og vil blive pålagt at blive i Houston-området i omkring tre måneder efter transplantationen.

Lægemidler (cyclosporin og methotrexat) for at sænke chancen for graft-versus-host-sygdom vil blive givet. Cyclosporin vil blive givet som en kontinuerlig infusion med start 2 dage før transplantation. Methotrexat vil blive givet gennem kateteret på dag 1, 3, 6 og 11 efter transplantationen. Cyclosporin vil blive givet som piller, når patienten er i stand til at synke. Cyclosporin fortsættes i ikke mindre end 6 måneder efter transplantationen, hvorefter det gradvist stoppes. Lægemidlet tacrolimus kan bruges i stedet for cyclosporin.

Blod-, urin-, knoglemarvs- og røntgenundersøgelser vil blive udført efter behov for at overvåge resultaterne af knoglemarvstransplantation. Patienter kan have behov for blod- og blodpladetransfusioner. Blodprøver vil blive taget dagligt under indlæggelse og flere gange om ugen, indtil blodtallene kommer sig. Knoglemarvsaspiration og biopsier vil blive udført før transplantationen, når de donerede celler viser tegn på engraftment, og på andre tidspunkter i løbet af de næste 1 til 3 år. De vil blive udført for at evaluere væksten af ​​transplantationsmarven, mulig gentagelse af malignitet og genopretning af immunitet. Hvis denne behandling viser sig at være mislykket hos mere end tre af de første ti patienter, vil undersøgelsen blive stoppet.

Dette er en undersøgelse. FDA har godkendt alle lægemidlerne i denne undersøgelse til andre indikationer. Op til 30 patienter vil blive behandlet i denne undersøgelse. Alle vil blive tilmeldt M.D. Anderson.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • U.T.M.D. Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter op til 70 år med en diagnose af svær AA (Cmitta et al., 1979) og en matchet ubeslægtet donor, som ikke reagerer på IS, eller som har fået tilbagefald efter en første reaktion på IS. Patienter med diagnosen SAA og et humant leukocytantigen (HLA) - kompatibel søskendedonor er kun kvalificerede, hvis de er 40 år eller ældre (op til 70 år), og uanset om de har modtaget IS eller ej. Patienter med primær eller sekundær graftsvigt efter autolog eller allogen stamcelletransplantation er kvalificerede.
  • Patienter skal have et serumbilirubin på 2 mg/dl eller mindre, serumkreatinin < 2,0 mg/dl, ingen symptomatisk hjerte- eller lungesygdom og en PS på højst 2. Forventet levetid ikke stærkt begrænset af samtidig sygdom (> 12 uger) . Venstre ventrikel ejektionsfraktion > 40 %, ingen ukontrolleret arytmi eller symptomatisk hjertesygdom. Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1), forceret vitalkapacitet (FVC) og kuliltespredningskapacitet (DLCO) > 40%. Ingen symptomatisk lungesygdom. Negativ graviditetstest.
  • Patienter skal have en HLA-kompatibel relateret eller ikke-beslægtet donor, der er villig til at donere marv eller rhG-CSF-mobiliserede perifere blodstamceller. I tilfælde af transplantationer fra matchede ubeslægtede donorer foretrækkes en højopløsnings allelmatch for HLA-A, -B, -C, -DRB1 og DQB1 ("10 af 10 match"). En one-antigen mismatch ("mikromismatch") anses også for acceptabel matching ("9 af 10 match").
  • Patienter skal underskrive informeret samtykke. I tilfælde af en pædiatrisk patient (dvs. en mindreårig), vil samtykke blive givet af deres værge/forælder.
  • Mangel på klonale cytogenetiske abnormiteter forbundet med akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller andre hæmatologiske maligniteter.

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet levetid på mindre end 8 uger. Manglende evne til at give informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fludarabin + Cyclophosphamid + ATG
Fludarabin 30 mg/m^2/dag ved vene (IV), Cyclophosphamid IV 300 mg/m^2/dag, ATG (antithymocytglobulin) IV 3,75 mg/kg/dag
Medicin: Fludarabin
30 mg/m^2 i vene dagligt over 30 minutter
Andre navne:
  • Fludara
  • Fludarabin fosfat
Medicin: Cyclofosfamid
300 mg/m^2 i vene dagligt over 2 timer
Andre navne:
  • Cytoxan
  • Neosar
Medicin: Antithymocyt globulin
3,75 mg/kg i vene dagligt over 4 timer
Andre navne:
  • ATG
  • Thymoglobulin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med engraftment-respons
Tidsramme: De første 100 dage efter transplantationen.
Engraftment defineret som (1) den første af tre på hinanden følgende dage af et absolut neutrofiltal (ANC) >500/mL (b) den første af syv på hinanden følgende dage af et ikke-understøttet trombocyttal 20.000. Patienten skal overleve mindst 28 dage for at kunne evalueres for engraftment. Kimæriske undersøgelser skal påvise donorafledt hæmatopoiese (>90 %)
De første 100 dage efter transplantationen.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paolo Anderlini, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2007

Først opslået (Skøn)

29. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. oktober 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2011

Sidst verificeret

1. september 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IDP00-266

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Fludarabin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner