重度再生障碍性贫血患者基于嘌呤类似物的调理

在治疗开始之前，患者将接受骨髓检查，并进行肺、心脏和肾脏检查。

本研究中的患者将通过先前插入的延伸到大胸静脉的塑料导管静脉接受药物氟达拉滨、环磷酰胺和抗胸腺细胞球蛋白。 氟达拉滨将连续四天每天给药，环磷酰胺将每天给药四天，抗胸腺细胞球蛋白将每天给药四天（相关供体移植为三天）。

最后一次环磷酰胺给药后两天，将通过导管（细塑料管）注入供体骨髓或干细胞。 将给予药物以降低对干细胞过敏反应的机会。 患者还将口服非格司亭（一种有助于白细胞生长的药物）和抗生素。 在患者可能需要输注红细胞和血小板的前 2 周内，血细胞计数会降至较低水平。 化疗将在医院进行。 干细胞输注后，患者将在医院接受监测。 他们稍后将作为门诊病人受到密切关注，并需要在移植后留在休斯顿地区约三个月。

将给予降低移植物抗宿主病几率的药物（环孢菌素和甲氨蝶呤）。 环孢菌素将在移植前 2 天开始连续输注。 甲氨蝶呤将在移植后第 1、3、6 和 11 天通过导管给药。 当患者能够吞咽时，环孢菌素将作为药丸给药。 环孢素在移植后至少持续6个月，之后逐渐停药。 可以使用药物他克莫司代替环孢菌素。

将根据需要进行血液、尿液、骨髓和 X 光检查，以监测骨髓移植的结果。 患者可能需要输血和输血小板。 住院期间将每天进行血液检查，每周进行几次直到血细胞计数恢复。 骨髓抽吸和活组织检查将在移植前进行，当捐赠的细胞显示植入迹象时，以及在接下来的 1 到 3 年内的其他时间。 它们将用于评估移植骨髓的生长、恶性肿瘤可能的复发和免疫力的恢复。 如果前 10 名患者中有超过 3 名患者证明这种治疗不成功，则该研究将停止。

这是一项调查研究。 FDA 已批准本研究中的所有药物用于其他适应症。 多达 30 名患者将接受这项研究的治疗。 所有人都将在 M.D. Anderson 就读。