Kondycjonowanie oparte na analogach purynowych u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną

Przed rozpoczęciem leczenia pacjenci zostaną poddani badaniu szpiku kostnego oraz przejdą badania płuc, serca i nerek.

Pacjenci w tym badaniu otrzymają leki fludarabinę, cyklofosfamid i globulinę antytymocytarną dożylnie przez wcześniej wprowadzony plastikowy cewnik, który rozciąga się do dużej żyły w klatce piersiowej. Fludarabina będzie podawana codziennie przez cztery dni, cyklofosfamid będzie podawany codziennie przez cztery dni, a globulina antytymocytowa będzie podawana codziennie przez cztery dni (trzy dni w przypadku przeszczepów od spokrewnionych dawców).

Dwa dni po ostatniej dawce cyklofosfamidu szpik lub komórki macierzyste dawcy zostaną podane przez cewnik (cienka plastikowa rurka). Podane zostaną leki zmniejszające ryzyko wystąpienia reakcji alergicznej na komórki macierzyste. Pacjenci otrzymają również doustnie zastrzyki z filgrastymu (lek wspomagający wzrost białych krwinek) i antybiotyki. Liczba krwinek spadnie do niskiego poziomu w ciągu pierwszych 2 tygodni, kiedy pacjenci mogą potrzebować transfuzji krwinek czerwonych i płytek krwi. Chemioterapia zostanie podana w szpitalu. Po infuzji komórek macierzystych pacjenci będą monitorowani w szpitalu. Będą później uważnie obserwowani jako pacjenci ambulatoryjni i będą musieli pozostać w rejonie Houston przez około trzy miesiące po przeszczepie.

Zostaną podane leki (cyklosporyna i metotreksat) zmniejszające ryzyko wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Cyklosporyna będzie podawana w ciągłym wlewie rozpoczynającym się 2 dni przed przeszczepem. Metotreksat zostanie podany przez cewnik w dniach 1, 3, 6 i 11 po przeszczepie. Cyklosporyna będzie podawana w postaci tabletek, gdy pacjent będzie w stanie połykać. Cyklosporyna będzie kontynuowana przez co najmniej 6 miesięcy po transplantacji, po czym będzie stopniowo odstawiana. Zamiast cyklosporyny można stosować takrolimus.

Badania krwi, moczu, szpiku kostnego i prześwietlenia będą wykonywane w razie potrzeby w celu monitorowania wyników przeszczepu szpiku kostnego. Pacjenci mogą wymagać transfuzji krwi i płytek krwi. Badania krwi będą wykonywane codziennie podczas pobytu w szpitalu i kilka razy w tygodniu, aż liczba krwinek wróci do normy. Aspiracja szpiku kostnego i biopsje będą wykonywane przed przeszczepem, kiedy oddane komórki wykażą oznaki wszczepienia, a także w innym czasie w ciągu następnych 1 do 3 lat. Zostaną one wykonane w celu oceny wzrostu przeszczepionego szpiku, możliwego nawrotu choroby nowotworowej i przywrócenia odporności. Jeśli to leczenie okaże się nieskuteczne u więcej niż trzech z pierwszych dziesięciu pacjentów, badanie zostanie przerwane.

To jest badanie eksperymentalne. FDA zatwierdziła wszystkie leki w tym badaniu dla innych wskazań. W ramach tego badania będzie leczonych do 30 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.