MDSにおけるデフェラシロクスの安全性、忍容性、有効性
2016年11月21日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
慢性輸血ヘモジデリン症の骨髄異形成症候群患者におけるデフェラシロクス（ICL670）の安全性/忍容性および有効性を評価するための非盲検多施設研究。
慢性輸血ヘモジデリン症の MDS 患者におけるデフェラシロクス治療に関する非盲検単群試験。
患者は、輸血中に投与される鉄の量を排除し、必要に応じて、すでに存在する鉄の過負荷を軽減するために、デフェラシロックスの経口投与を毎日受けます。
患者が適格基準に従って評価されるスクリーニング段階の後、1 年間の治療段階では、安全性と有効性の兆候を評価するために毎月の訪問が予測されます。
調査の概要
詳細な説明
輸血依存の慢性貧血における適切なキレート療法は、鉄の過剰在庫を防ぎ、既存の過剰在庫を減らし、併存疾患を減らし、生存率を改善できることが広く示されています。
特に、何人かの著者は、輸血の必要性を減らしながら、デフェロキサミンによる血液学的回復を伴う集中的なキレート療法を受けている MDS に罹患した患者を示しています。
本研究では、輸血ヘモジデリン症の MDS 患者における新しい経口キレート剤 Deferasirox による治療の安全性と有効性を評価する予定です。
これは、慢性輸血ヘモジデリン症の MDS 患者におけるデフェラシロクス治療に関する非盲検単群試験です。
患者は、輸血中に投与される鉄の量を排除し、必要に応じて、すでに存在する鉄の過負荷を軽減するために、デフェラシロックスの経口投与を毎日受けます。
患者が適格基準に従って評価されるスクリーニング段階の後、1 年間の治療段階では、安全性と有効性の兆候を評価するために毎月の訪問が予測されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
158
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alessandria、イタリア
- SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
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Bologna、イタリア
- Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
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Cagliari、イタリア
- CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
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Cagliari、イタリア
- Ospedale "A. Businco"
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Caserta、イタリア
- Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
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Castelfranco Veneto、イタリア
- US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
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Catania、イタリア
- Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
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Firenze、イタリア
- Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
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Genova、イタリア
- Clinica Ematologica - Università degli Studi
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Napoli、イタリア
- Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Perugia、イタリア
- Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
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Roma、イタリア
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Roma、イタリア
- Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
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Roma、イタリア
- Università degli Studi di Tor Vergata
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San Giovanni Rotondo、イタリア
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Siena、イタリア
- U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Venezia、イタリア
- Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 低および中程度のIリスク（IPSSスコア）の骨髄異形成症候群および輸血誘発性ヘモジデリン症の男性および女性の患者。
- 年齢>=18歳
- キレート療法を受けたことがないか、1日のウォッシュアウト後にデスフェラルによる療法を受けた患者
- -少なくとも20回の輸血の病歴（赤血球濃縮物1kgあたり100mlに相当）。
- スクリーニング前12週間の輸血に関するデータの入手可能性
- -血清フェリチン>= 1000 µg / L スクリーニングの前の年に少なくとも2回（2回の分析の間に少なくとも2週間の間隔）
- 平均余命 > 12ヶ月
- -スクリーニング前の12週間の間に、少なくとも3回の完全な血球計算（輸血前）の利用可能性
除外基準:
- MDS とは異なる診断 (つまり、 骨髄線維症）
- 重度の腎障害 (クレアチニンクリアランス < 60 ml/分)
- ALT/AST > 500 U/L
- 活動性B型および/またはC型肝炎
- -過去4週間にMDSの実験薬（サリドマイド、アザシチジン、三酸化ヒ素を含む）で治療された患者。 これらの患者は、少なくとも 4 週間の「ウォッシュ アウト」後に適格となります
- 別の鉄キレート剤による併用治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェラシロクス
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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輸血後ヘモジデリン症を伴う MDS 患者におけるデフェラシロックスの忍容性と安全性プロファイルを評価する
時間枠：その後はベースライン評価から毎月。
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その後はベースライン評価から毎月。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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基礎レベルと比較した血清フェリチンレベルの低下に関して、キレート療法としてのデフェラシロックスの有効性を評価する
時間枠：ベースライン評価から 3、6、9、および 12 か月。
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ベースライン評価から 3、6、9、および 12 か月。
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成長因子または化学療法を受けない患者のサブグループにおいて、デフェラシロクス鉄キレート療法の影響と輸血の通常の需要を評価すること。
時間枠：その後はベースライン評価から毎月。
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その後はベースライン評価から毎月。
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生活の質の評価。
時間枠：ベースライン評価から 3、6、9、および 12 か月。
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ベースライン評価から 3、6、9、および 12 か月。
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キレート療法の評価へのコンプライアンス。
時間枠：その後はベースライン評価から毎月。
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その後はベースライン評価から毎月。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Emanuele ANGELUCCI, Pr.、Ospedale "A. Businco", Cagliari
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, Filiberti A, Flechtner H, Fleishman SB, de Haes JC, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. J Natl Cancer Inst. 1993 Mar 3;85(5):365-76. doi: 10.1093/jnci/85.5.365.
- Alessandrino EP, Amadori S, Barosi G, Cazzola M, Grossi A, Liberato LN, Locatelli F, Marchetti M, Morra E, Rebulla P, Visani G, Tura S; Italian Society of Hematology. Evidence- and consensus-based practice guidelines for the therapy of primary myelodysplastic syndromes. A statement from the Italian Society of Hematology. Haematologica. 2002 Dec;87(12):1286-306.
- Anderson LJ, Holden S, Davis B, Prescott E, Charrier CC, Bunce NH, Firmin DN, Wonke B, Porter J, Walker JM, Pennell DJ. Cardiovascular T2-star (T2*) magnetic resonance for the early diagnosis of myocardial iron overload. Eur Heart J. 2001 Dec;22(23):2171-9. doi: 10.1053/euhj.2001.2822.
- Borgna-Pignatti C, Franchini M, Gandini G, Vassanelli A, De Gironcoli M, Aprili G. Subcutaneous bolus injection of deferoxamine in adult patients affected by onco-hematologic diseases and iron overload. Haematologica. 1998 Sep;83(9):788-90.
- Efficace F, Bottomley A, Osoba D, Gotay C, Flechtner H, D'haese S, Zurlo A. Beyond the development of health-related quality-of-life (HRQOL) measures: a checklist for evaluating HRQOL outcomes in cancer clinical trials--does HRQOL evaluation in prostate cancer research inform clinical decision making? J Clin Oncol. 2003 Sep 15;21(18):3502-11. doi: 10.1200/JCO.2003.12.121.
- Caocci G, Baccoli R, Ledda A, Littera R, La Nasa G. A mathematical model for the evaluation of amplitude of hemoglobin fluctuations in elderly anemic patients affected by myelodysplastic syndromes: correlation with quality of life and fatigue. Leuk Res. 2007 Feb;31(2):249-52. doi: 10.1016/j.leukres.2006.05.015. Epub 2006 Jun 30.
- Galanello R. Evaluation of ICL670, a once-daily oral iron chelator in a phase III clinical trial of beta-thalassemia patients with transfusional iron overload. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:183-5. doi: 10.1196/annals.1345.021.
- Efficace F, Santini V, La Nasa G, Cottone F, Finelli C, Borin L, Quaresmini G, Di Tucci AA, Volpe A, Cilloni D, Quarta G, Sanpaolo G, Rivellini F, Salvi F, Molteni A, Voso MT, Alimena G, Fenu S, Mandelli F, Angelucci E. Health-related quality of life in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: a prospective study to assess the impact of iron chelation therapy. BMJ Support Palliat Care. 2016 Mar;6(1):80-8. doi: 10.1136/bmjspcare-2014-000726. Epub 2014 Sep 9.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年6月1日
一次修了 (実際)
2010年3月1日
研究の完了 (実際)
2013年11月1日
試験登録日
最初に提出
2007年5月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年5月3日
最初の投稿 (見積もり)
2007年5月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年11月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月21日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。