MDS에서 데페라시록스의 안전성, 내약성 및 효능
2016년 11월 21일 업데이트: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
만성 수혈혈철증이 있는 골수이형성증후군 환자에서 데페라시록스(ICL670)의 안전성/내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구.
만성 수혈성 혈철증이 있는 MDS 환자의 데페라시록스 치료에 대한 공개 라벨 단일군 연구.
환자는 수혈 중에 투여되는 철분의 양을 제거하고 필요한 경우 이미 존재하는 철분의 과부하를 줄이기 위해 데페라시록스를 매일 경구 투여받습니다.
적격성 기준에 따라 환자를 평가하는 스크리닝 단계 후 1년 치료 단계에서는 안전성 및 효능 징후를 평가하기 위해 월간 방문을 예상합니다.
연구 개요
상세 설명
수혈에 의존하는 만성 빈혈에서 적절한 킬레이트 요법이 철분의 과잉을 예방할 수 있고 이미 존재하는 과잉을 감소시켜 동반 이환율을 낮추고 생존율을 향상시킬 수 있다는 것이 널리 밝혀졌습니다.
특히 일부 저자는 데페록사민 혈액학적 회복으로 집중적인 킬레이트 요법을 받는 MDS 영향을 받은 환자가 수혈 필요성을 감소시키는 것으로 나타났습니다.
본 연구를 통해 우리는 수혈성 혈철증이 있는 MDS 환자에서 새로운 경구용 킬레이트제 데페라시록스 요법의 안전성과 효능을 평가할 계획입니다.
이것은 만성 수혈성 혈철증이 있는 MDS 환자의 데페라시록스 치료에 대한 공개 라벨 단일군 연구입니다.
환자는 수혈 중에 투여되는 철의 양을 제거하고 필요한 경우 이미 존재하는 철의 과부하를 줄이기 위해 데페라시록스를 매일 경구 투여받습니다.
적격성 기준에 따라 환자를 평가하는 스크리닝 단계 후 1년 치료 단계에서는 안전성 및 효능 징후를 평가하기 위해 월간 방문을 예상합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
158
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alessandria, 이탈리아
- SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
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Bologna, 이탈리아
- Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
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Cagliari, 이탈리아
- CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
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Cagliari, 이탈리아
- Ospedale "A. Businco"
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Caserta, 이탈리아
- Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
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Castelfranco Veneto, 이탈리아
- US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
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Catania, 이탈리아
- Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
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Firenze, 이탈리아
- Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
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Genova, 이탈리아
- Clinica Ematologica - Università degli Studi
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Napoli, 이탈리아
- Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Perugia, 이탈리아
- Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
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Roma, 이탈리아
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Roma, 이탈리아
- Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
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Roma, 이탈리아
- Università degli Studi di Tor Vergata
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San Giovanni Rotondo, 이탈리아
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Siena, 이탈리아
- U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Venezia, 이탈리아
- Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낮은 및 중간 I 위험(IPSS 점수) 골수이형성 증후군 및 수혈 유발 혈철증이 있는 남성 및 여성 환자.
- 연령 >=18세
- 킬레이션 요법을 받은 적이 없거나 세척 후 하루 후에 Desferal로 요법을 받은 환자
- 최소 20회 수혈 병력(적혈구 농축액 100ml/kg에 해당).
- 스크리닝 전 12주 동안 수혈에 관한 데이터의 가용성
- 혈청 페리틴 >= 스크리닝 전 1년 동안 최소 2회(2회 분석 사이에 최소 2주 간격) 1000 µg/L
- 기대 수명 > 12개월
- 스크리닝 전 12주 동안 최소 3회의 전체 혈구 수(수혈 전) 가용성
제외 기준:
- MDS와 다른 진단(예: 골수 섬유증)
- 중증 신장애(크레아티닌 청소율 < 60 ml/min)
- 대체/AST > 500U/L
- 활동성 B형 및/또는 C형 간염
- 지난 4주 동안 MDS에 대한 실험 약물(탈리도마이드, 아자시티딘, 삼산화비소 포함)로 치료받은 환자. 이러한 환자는 최소 4주의 "워시 아웃" 후에 자격이 됩니다.
- 다른 철 킬레이트제와의 병용 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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수혈 후 혈철증이 있는 MDS 환자에서 데페라시록스의 내약성 및 안전성 프로파일을 평가하기 위해
기간: 그 후 기본 평가에서 월 단위로.
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그 후 기본 평가에서 월 단위로.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기저 수준과 비교하여 혈청 페리틴 수준의 감소 측면에서 킬레이션 요법으로서 데페라시록스 효능을 평가하기 위함
기간: 기준선 평가로부터 3, 6, 9, 12개월.
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기준선 평가로부터 3, 6, 9, 12개월.
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기저 특성에 따라 성장 인자 또는 화학 요법을 받지 않을 pt의 하위 그룹에서 데페라시록스 철 킬레이트 요법과 정상적인 수혈 요구의 영향을 평가합니다.
기간: 그 후 기본 평가에서 월 단위로.
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그 후 기본 평가에서 월 단위로.
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삶의 질 평가.
기간: 기준선 평가로부터 3, 6, 9, 12개월.
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기준선 평가로부터 3, 6, 9, 12개월.
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킬레이트 요법 평가 준수.
기간: 그 후 기본 평가에서 월 단위로.
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그 후 기본 평가에서 월 단위로.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, Filiberti A, Flechtner H, Fleishman SB, de Haes JC, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. J Natl Cancer Inst. 1993 Mar 3;85(5):365-76. doi: 10.1093/jnci/85.5.365.
- Alessandrino EP, Amadori S, Barosi G, Cazzola M, Grossi A, Liberato LN, Locatelli F, Marchetti M, Morra E, Rebulla P, Visani G, Tura S; Italian Society of Hematology. Evidence- and consensus-based practice guidelines for the therapy of primary myelodysplastic syndromes. A statement from the Italian Society of Hematology. Haematologica. 2002 Dec;87(12):1286-306.
- Anderson LJ, Holden S, Davis B, Prescott E, Charrier CC, Bunce NH, Firmin DN, Wonke B, Porter J, Walker JM, Pennell DJ. Cardiovascular T2-star (T2*) magnetic resonance for the early diagnosis of myocardial iron overload. Eur Heart J. 2001 Dec;22(23):2171-9. doi: 10.1053/euhj.2001.2822.
- Borgna-Pignatti C, Franchini M, Gandini G, Vassanelli A, De Gironcoli M, Aprili G. Subcutaneous bolus injection of deferoxamine in adult patients affected by onco-hematologic diseases and iron overload. Haematologica. 1998 Sep;83(9):788-90.
- Efficace F, Bottomley A, Osoba D, Gotay C, Flechtner H, D'haese S, Zurlo A. Beyond the development of health-related quality-of-life (HRQOL) measures: a checklist for evaluating HRQOL outcomes in cancer clinical trials--does HRQOL evaluation in prostate cancer research inform clinical decision making? J Clin Oncol. 2003 Sep 15;21(18):3502-11. doi: 10.1200/JCO.2003.12.121.
- Caocci G, Baccoli R, Ledda A, Littera R, La Nasa G. A mathematical model for the evaluation of amplitude of hemoglobin fluctuations in elderly anemic patients affected by myelodysplastic syndromes: correlation with quality of life and fatigue. Leuk Res. 2007 Feb;31(2):249-52. doi: 10.1016/j.leukres.2006.05.015. Epub 2006 Jun 30.
- Galanello R. Evaluation of ICL670, a once-daily oral iron chelator in a phase III clinical trial of beta-thalassemia patients with transfusional iron overload. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:183-5. doi: 10.1196/annals.1345.021.
- Efficace F, Santini V, La Nasa G, Cottone F, Finelli C, Borin L, Quaresmini G, Di Tucci AA, Volpe A, Cilloni D, Quarta G, Sanpaolo G, Rivellini F, Salvi F, Molteni A, Voso MT, Alimena G, Fenu S, Mandelli F, Angelucci E. Health-related quality of life in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: a prospective study to assess the impact of iron chelation therapy. BMJ Support Palliat Care. 2016 Mar;6(1):80-8. doi: 10.1136/bmjspcare-2014-000726. Epub 2014 Sep 9.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 5월 3일
처음 게시됨 (추정)
2007년 5월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
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