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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia del deferasirox nelle MDS

21 novembre 2016 aggiornato da: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza/tollerabilità e l'efficacia di deferasirox (ICL670) nei pazienti con sindrome mielodisplastica con emosiderosi trasfusionale cronica.

Studio in aperto a braccio singolo sul trattamento con deferasirox in pazienti affetti da SMD con emosiderosi trasfusionale cronica.

I pazienti ricevono dosi orali giornaliere di Deferasirox al fine di eliminare la quantità di ferro somministrata durante le trasfusioni e, se necessario, ridurre il sovraccarico di ferro già presente.

Dopo una fase di screening in cui i pazienti vengono valutati in base ai criteri di eleggibilità, una fase di trattamento di un anno prevede visite mensili per valutare i segni di sicurezza ed efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato ampiamente dimostrato che un'appropriata terapia chelante nelle anemie croniche trasfusionali può prevenire l'overstock di ferro e può ridurre l'overstock già esistente riducendo, quindi, la comorbilità e migliorando la sopravvivenza.

In particolare, alcuni autori hanno dimostrato in pazienti affetti da MDS sottoposti a terapia chelante intensiva con deferoxamina il recupero ematologico con una riduzione della necessità di trasfusioni.

Con il presente studio, intendiamo valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia con il nuovo chelante orale Deferasirox in pazienti affetti da MDS con emosiderosi trasfusionale.

Si tratta di uno studio in aperto, a braccio singolo, sul trattamento con deferasirox in pazienti affetti da SMD con emosiderosi trasfusionale cronica.

I pazienti riceveranno dosi orali giornaliere di Deferasirox al fine di eliminare la quantità di ferro somministrata durante le trasfusioni e, se necessario, ridurre il sovraccarico di ferro già presente.

Dopo una fase di screening in cui i pazienti vengono valutati in base ai criteri di eleggibilità, una fase di trattamento di un anno prevede visite mensili per valutare i segni di sicurezza ed efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

158

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italia
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italia
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italia
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italia
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italia
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italia
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italia
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italia
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italia
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italia
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italia
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italia
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italia
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti, maschi e femmine, con rischio I basso e intermedio (punteggio IPSS) Sindrome mielodisplastica ed emosiderosi indotta da trasfusione.
  • Età >=18 anni
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto terapia chelante o che hanno ricevuto una terapia con Desferal dopo un giorno di wash out
  • Anamnesi di almeno 20 trasfusioni di sangue (equivalenti a 100 ml/kg di concentrato di globuli rossi).
  • Disponibilità di dati relativi alle trasfusioni di sangue durante le 12 settimane precedenti lo screening
  • Ferritina sierica >= 1000 µg/L almeno due volte (intervallo di almeno 2 settimane tra le 2 analisi) durante l'anno prima dello screening
  • Aspettativa di vita > 12 mesi
  • Disponibilità di almeno 3 emocromi completi (prima delle trasfusioni) durante le 12 settimane precedenti lo screening

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi diversa da MDS (es. mielofibrosi)
  • Compromissione renale grave (clearance della creatinina < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/L
  • Epatite attiva B e/o C
  • Pazienti trattati nelle ultime 4 settimane con farmaci sperimentali per MDS (inclusi talidomide, azacitidina, triossido di arsenico). Questi pazienti diventano eleggibili dopo un "wash out" di almeno 4 settimane
  • Trattamento concomitante con un altro agente chelante del ferro

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Deferasirox
Droga: Deferasirox

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la tollerabilità e il profilo di sicurezza di Deferasirox nei pazienti affetti da MDS con emosiderosi post-trasfusionale
Lasso di tempo: Successivamente su base mensile dalla valutazione di base.
Successivamente su base mensile dalla valutazione di base.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di Deferasirox come terapia chelante in termini di riduzione dei livelli di ferritina sierica rispetto ai livelli basali
Lasso di tempo: A 3, 6, 9 e 12 mesi dalla valutazione basale.
A 3, 6, 9 e 12 mesi dalla valutazione basale.
Valutare l'impatto della terapia ferrochelante con deferasirox rispetto alla normale richiesta di trasfusioni in un sottogruppo di pazienti che non riceveranno fattori di crescita o chemioterapia in base alle loro caratteristiche basali.
Lasso di tempo: Successivamente su base mensile dalla valutazione di base.
Successivamente su base mensile dalla valutazione di base.
Valutazione della qualità della vita.
Lasso di tempo: A 3, 6, 9 e 12 mesi dalla valutazione basale.
A 3, 6, 9 e 12 mesi dalla valutazione basale.
Conformità alla valutazione della terapia chelante.
Lasso di tempo: Successivamente su base mensile dalla valutazione di base.
Successivamente su base mensile dalla valutazione di base.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Investigatori

  • Investigatore principale: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2007

Primo Inserito (STIMA)

4 maggio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

22 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MDS0306

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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