Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и эффективность деферасирокса при МДС

21 ноября 2016 г. обновлено: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Открытое многоцентровое исследование по оценке безопасности/переносимости и эффективности деферасирокса (ICL670) у пациентов с миелодиспластическим синдромом и хроническим трансфузионным гемосидерозом.

Открытое моноблочное исследование лечения деферасироксом пациентов с МДС с хроническим трансфузионным гемосидерозом.

Пациенты получают ежедневную пероральную дозу деферазирокса, чтобы устранить количество железа, вводимого во время переливаний, и, при необходимости, уменьшить перегрузку уже присутствующим железом.

После фазы скрининга, на которой пациентов оценивают в соответствии с критериями приемлемости, фаза лечения в течение одного года предусматривает ежемесячные визиты для оценки признаков безопасности и эффективности.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Было широко показано, что соответствующая хелатирующая терапия при хронической анемии, зависящей от переливания крови, может предотвратить избыточный запас железа и может уменьшить уже существующий избыточный запас, уменьшая, затем, сопутствующие заболевания и улучшая выживаемость.

В частности, некоторые авторы показали у пациентов с МДС, получающих интенсивную хелатирующую терапию дефероксамином, гематологическое восстановление с уменьшением потребности в трансфузиях.

В настоящем исследовании мы планируем оценить безопасность и эффективность терапии новым пероральным хелатирующим деферасироксом у пациентов с МДС с трансфузионным гемосидерозом.

Это открытое моноблочное исследование лечения деферасироксом пациентов с МДС с хроническим трансфузионным гемосидерозом.

Пациенты будут получать ежедневную пероральную дозу деферасирокса, чтобы устранить количество железа, вводимого во время переливаний, и, при необходимости, уменьшить перегрузку уже присутствующим железом.

После фазы скрининга, на которой пациентов оценивают в соответствии с критериями приемлемости, фаза лечения в течение одного года предусматривает ежемесячные визиты для оценки признаков безопасности и эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

158

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Alessandria, Италия
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Италия
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Италия
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Италия
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Италия
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Италия
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Италия
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Италия
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Италия
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Италия
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Италия
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Италия
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Италия
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Италия
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Италия
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Италия
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Италия
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, как мужчины, так и женщины, с низким и промежуточным I риском (оценка IPSS) миелодиспластического синдрома и гемосидерозом, индуцированным переливанием крови.
  • Возраст >=18 лет
  • Пациенты, которые никогда не получали хелаторную терапию или получали терапию Десфералом после дневного вымывания
  • В анамнезе не менее 20 переливаний крови (эквивалентно 100 мл/кг концентрата эритроцитов).
  • Наличие данных о переливаниях крови в течение 12 недель до скрининга
  • Ферритин сыворотки >= 1000 мкг/л не менее двух раз (с интервалом не менее 2 недель между двумя анализами) в течение года до скрининга
  • Ожидаемая продолжительность жизни > 12 месяцев
  • Наличие не менее 3 полных анализов крови (до переливания) в течение 12 недель до скрининга

Критерий исключения:

  • Диагноз, отличный от МДС (т. миелофиброз)
  • Тяжелая почечная недостаточность (клиренс креатинина < 60 мл/мин)
  • АЛТ/АСТ > 500 ЕД/л
  • Активный гепатит В и/или С
  • Пациенты, получавшие в течение последних 4 недель экспериментальные препараты от МДС (включая талидомид, азацитидин, триоксид мышьяка). Эти пациенты становятся подходящими после «вымывания» не менее 4 недель.
  • Сопутствующее лечение другим железохелатирующим агентом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Деферазирокс
Лекарство: Деферазирокс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить переносимость и профиль безопасности деферасирокса у больных МДС с посттрансфузионным гемосидерозом.
Временное ограничение: Ежемесячно после этого от базовой оценки.
Ежемесячно после этого от базовой оценки.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность деферасирокса в качестве хелаторной терапии с точки зрения снижения уровня ферритина в сыворотке по сравнению с базальным уровнем.
Временное ограничение: Через 3, 6, 9 и 12 месяцев после исходной оценки.
Через 3, 6, 9 и 12 месяцев после исходной оценки.
Оценить влияние железохелатирующей терапии деферасироксом на нормальную потребность в переливаниях в подгруппе пациентов, которые не будут получать факторы роста или химиотерапию, в соответствии с их базовыми характеристиками.
Временное ограничение: Ежемесячно после этого от базовой оценки.
Ежемесячно после этого от базовой оценки.
Оценка качества жизни.
Временное ограничение: Через 3, 6, 9 и 12 месяцев после исходной оценки.
Через 3, 6, 9 и 12 месяцев после исходной оценки.
Оценка соблюдения хелатирующей терапии.
Временное ограничение: Ежемесячно после этого от базовой оценки.
Ежемесячно после этого от базовой оценки.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Следователи

  • Главный следователь: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2007 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

4 мая 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

22 ноября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 ноября 2016 г.

Последняя проверка

1 ноября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MDS0306

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться