Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av Deferasirox vid MDS

21 november 2016 uppdaterad av: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Open Label, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet/tolerabilitet och effekt av Deferasirox (ICL670) hos patienter med myelodysplastiskt syndrom med kronisk transfusionshemosideros.

Open label, enarmsstudie om Deferasirox-behandling hos MDS-patienter med kronisk transfusionshemosideros.

Patienter får daglig oral dos av Deferasirox för att eliminera mängden järn som administreras under transfusioner och, om det behövs, för att minska överbelastningen av redan närvarande järn.

Efter en screeningsfas där patienter utvärderas enligt behörighetskriterier, förutser en ettårig behandlingsfas månatliga besök för att utvärdera tecken på säkerhet och effekt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det har i stor utsträckning visat sig att en lämplig kelatbehandling vid transfusionsberoende kroniska anemier kan förhindra överskott av järn och kan minska det redan existerande överlager, vilket minskar samsjukligheten och förbättrar överlevnaden.

I synnerhet har vissa författare visat i MDS drabbade patienter som genomgår intensiv kelatbehandling med deferoxamin hematologisk återhämtning med en minskning av behovet av transfusioner.

Med föreliggande studie planerar vi att utvärdera säkerheten och effekten av en behandling med det nya orala kelatbildande Deferasirox hos MDS-patienter med transfusionshemosideros.

Detta är en öppen enkelarmsstudie om Deferasirox-behandling hos MDS-patienter med kronisk transfusionshemosideros.

Patienterna kommer att få daglig oral dos av Deferasirox för att eliminera mängden järn som administreras under transfusioner och, vid behov, för att minska överbelastningen av redan närvarande järn.

Efter en screeningsfas där patienter utvärderas enligt behörighetskriterier, förutser en ettårig behandlingsfas månatliga besök för att utvärdera tecken på säkerhet och effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

158

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italien
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italien
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italien
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italien
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italien
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italien
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italien
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italien
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italien
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italien
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italien
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italien
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter, både män och kvinnor, med låg och medelhög I-risk (IPSS-poäng) myelodysplastiskt syndrom och transfusionsinducerad hemosideros.
  • Ålder >=18 år
  • Patienter som aldrig fått kelatbehandling eller som fått behandling med Desferal efter en dag av tvättning
  • Anamnes på minst 20 blodtransfusioner (motsvarande 100 ml/kg koncentrat av röda blodkroppar).
  • Tillgång till data om blodtransfusioner under de 12 veckorna före screening
  • Serumferritin >= 1000 µg/L minst två gånger (minst 2 veckors intervall mellan de två analyserna) under året före screeningen
  • Förväntad livslängd > 12 månader
  • Tillgänglighet av minst 3 fullständiga blodvärden (före transfusioner) under de 12 veckorna före screeningen

Exklusions kriterier:

  • En annan diagnos än MDS (dvs. myelofibros)
  • Svårt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/L
  • Aktiv B- och/eller C-hepatit
  • Patienter som behandlats under de senaste 4 veckorna med experimentella läkemedel för MDS (inklusive talidomid, azacitidin, arseniktrioxid). Dessa patienter blir berättigade efter en "wash out" på minst 4 veckor
  • Samtidig behandling med ett annat järnkelaterande medel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Deferasirox
Läkemedel: Deferasirox

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera tolerabiliteten och säkerhetsprofilen för Deferasirox i pts med MDS med post-transfusionell hemosideros
Tidsram: På månadsbasis därefter från baslinjebedömning.
På månadsbasis därefter från baslinjebedömning.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att utvärdera Deferasirox effekt som kelatbehandling när det gäller minskning av serumferritinnivåer jämfört med basala nivåer
Tidsram: Vid 3, 6, 9 och 12 månader från baslinjebedömning.
Vid 3, 6, 9 och 12 månader från baslinjebedömning.
För att utvärdera effekten av Deferasirox järnkelatbehandling kontra det normala behovet av transfusioner i en undergrupp av pts som inte kommer att få tillväxtfaktorer eller kemoterapi enligt deras basala egenskaper.
Tidsram: På månadsbasis därefter från baslinjebedömning.
På månadsbasis därefter från baslinjebedömning.
Livskvalitetsutvärdering.
Tidsram: Vid 3, 6, 9 och 12 månader från baslinjebedömning.
Vid 3, 6, 9 och 12 månader från baslinjebedömning.
Överensstämmelse med utvärdering av kelatbehandling.
Tidsram: På månadsbasis därefter från baslinjebedömning.
På månadsbasis därefter från baslinjebedömning.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Utredare

  • Huvudutredare: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2007

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

1 november 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 maj 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2007

Första postat (UPPSKATTA)

4 maj 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

22 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2016

Senast verifierad

1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MDS0306

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera