Deferasiroxin turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus MDS:ssä
maanantai 21. marraskuuta 2016 päivittänyt: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Avoin, monikeskustutkimus deferasiroxin (ICL670) turvallisuuden/siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi myelodysplastisesta oireyhtymästä kärsivillä potilailla, joilla on krooninen verensiirtoon liittyvä hemosideroosi.
Avoin yksihaarainen tutkimus deferasiroksihoidosta MDS-potilailla, joilla on krooninen verensiirtoon liittyvä hemosideroosi.
Potilaat saavat päivittäin suun kautta Deferasirox-annoksen verensiirron aikana annettavan raudan poistamiseksi ja tarvittaessa jo olemassa olevan raudan ylikuormituksen vähentämiseksi.
Seulontavaiheen jälkeen, jossa potilaat arvioidaan kelpoisuuskriteerien mukaan, yhden vuoden hoitovaiheeseen sisältyy kuukausittaisia käyntejä turvallisuuden ja tehon merkkien arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
On laajalti osoitettu, että sopiva kelatoiva hoito kroonisissa anemioissa, jotka ovat riippuvaisia verensiirrosta, voi estää raudan ylivarastoja ja vähentää jo olemassa olevaa ylimäärää, mikä vähentää rinnakkaissairauksia ja parantaa eloonjäämistä.
Erityisesti jotkut kirjoittajat ovat osoittaneet, että MDS-potilailla, joilla on intensiivinen kelatointihoito deferoksamiinilla, hematologinen paraneminen vähentää verensiirtojen tarvetta.
Tällä tutkimuksella aiomme arvioida uudella suun kautta otettavalla kelatoivalla deferasiroksilla hoidon turvallisuutta ja tehoa MDS-potilailla, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi.
Tämä on avoin yhden haaran tutkimus Deferasirox-hoidosta MDS-potilailla, joilla on krooninen verensiirtoon liittyvä hemosideroosi.
Potilaat saavat päivittäin suun kautta Deferasirox-annoksen verensiirron aikana annettavan raudan poistamiseksi ja tarvittaessa jo olemassa olevan raudan ylikuormituksen vähentämiseksi.
Seulontavaiheen jälkeen, jossa potilaat arvioidaan kelpoisuuskriteerien mukaan, yhden vuoden hoitovaiheeseen sisältyy kuukausittaisia käyntejä turvallisuuden ja tehon merkkien arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
158
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alessandria, Italia
- SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
-
Bologna, Italia
- Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
-
Cagliari, Italia
- CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
-
Cagliari, Italia
- Ospedale "A. Businco"
-
Caserta, Italia
- Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
-
Castelfranco Veneto, Italia
- US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
-
Catania, Italia
- Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
-
Firenze, Italia
- Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
-
Genova, Italia
- Clinica Ematologica - Università degli Studi
-
Napoli, Italia
- Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
-
Perugia, Italia
- Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
-
Roma, Italia
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
Roma, Italia
- Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
-
Roma, Italia
- Università degli Studi di Tor Vergata
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Siena, Italia
- U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
Venezia, Italia
- Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, sekä miehet että naiset, joilla on pieni ja keskitasoinen I-riski (IPSS-pistemäärä) Myelodysplastinen oireyhtymä ja verensiirron aiheuttama hemosideroosi.
- Ikä >=18 vuotta
- Potilaat, jotka eivät koskaan saaneet kelaatiohoitoa tai jotka saivat Desferal-hoitoa päivän pesun jälkeen
- Vähintään 20 verensiirtoa (vastaa 100 ml/kg punasolukonsentraattia).
- Verensiirtoja koskevien tietojen saatavuus 12 viikon aikana ennen seulontaa
- Seerumin ferritiini >= 1000 µg/l vähintään kahdesti (vähintään 2 viikon välein 2-analyysin välillä) seulontaa edeltävän vuoden aikana
- Elinajanodote > 12 kuukautta
- Vähintään 3 täydellistä verikuvausta (ennen verensiirtoa) 12 viikon aikana ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Diagnoosi eroaa MDS:stä (esim. myelofibroosi)
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min)
- ALT/AST > 500 U/L
- Aktiivinen B- ja/tai C-hepatiitti
- Potilaat, joita on hoidettu viimeisen 4 viikon aikana kokeellisilla MDS-lääkkeillä (mukaan lukien talidomidi, atsasitidiini, arseenitrioksidi). Nämä potilaat tulevat kelvollisiksi vähintään 4 viikon "pesun" jälkeen
- Samanaikainen hoito toisella rautaa kelatoivalla aineella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Deferasiroksi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Deferasiroxin siedettävyyden ja turvallisuusprofiilin arvioiminen potilailla, joilla on MDS ja verensiirron jälkeinen hemosideroosi
Aikaikkuna: Sen jälkeen kuukausittain perusarvioinnista.
|
Sen jälkeen kuukausittain perusarvioinnista.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida deferasiroksin tehokkuutta kelatointihoitona seerumin ferritiinipitoisuuksien alentamisen kannalta perustasoihin verrattuna
Aikaikkuna: 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteen arvioinnista.
|
3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteen arvioinnista.
|
|
Arvioida Deferasirox-rautakelatoivan hoidon vaikutus verrattuna normaaliin verensiirtojen tarpeeseen sellaisten potilaiden alaryhmässä, jotka eivät saa kasvutekijöitä tai kemoterapiaa perusominaisuuksiensa mukaisesti.
Aikaikkuna: Sen jälkeen kuukausittain perusarvioinnista.
|
Sen jälkeen kuukausittain perusarvioinnista.
|
|
Elämänlaadun arviointi.
Aikaikkuna: 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteen arvioinnista.
|
3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteen arvioinnista.
|
|
Kelatoivan hoidon arvioinnin noudattaminen.
Aikaikkuna: Sen jälkeen kuukausittain perusarvioinnista.
|
Sen jälkeen kuukausittain perusarvioinnista.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, Filiberti A, Flechtner H, Fleishman SB, de Haes JC, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. J Natl Cancer Inst. 1993 Mar 3;85(5):365-76. doi: 10.1093/jnci/85.5.365.
- Alessandrino EP, Amadori S, Barosi G, Cazzola M, Grossi A, Liberato LN, Locatelli F, Marchetti M, Morra E, Rebulla P, Visani G, Tura S; Italian Society of Hematology. Evidence- and consensus-based practice guidelines for the therapy of primary myelodysplastic syndromes. A statement from the Italian Society of Hematology. Haematologica. 2002 Dec;87(12):1286-306.
- Anderson LJ, Holden S, Davis B, Prescott E, Charrier CC, Bunce NH, Firmin DN, Wonke B, Porter J, Walker JM, Pennell DJ. Cardiovascular T2-star (T2*) magnetic resonance for the early diagnosis of myocardial iron overload. Eur Heart J. 2001 Dec;22(23):2171-9. doi: 10.1053/euhj.2001.2822.
- Borgna-Pignatti C, Franchini M, Gandini G, Vassanelli A, De Gironcoli M, Aprili G. Subcutaneous bolus injection of deferoxamine in adult patients affected by onco-hematologic diseases and iron overload. Haematologica. 1998 Sep;83(9):788-90.
- Efficace F, Bottomley A, Osoba D, Gotay C, Flechtner H, D'haese S, Zurlo A. Beyond the development of health-related quality-of-life (HRQOL) measures: a checklist for evaluating HRQOL outcomes in cancer clinical trials--does HRQOL evaluation in prostate cancer research inform clinical decision making? J Clin Oncol. 2003 Sep 15;21(18):3502-11. doi: 10.1200/JCO.2003.12.121.
- Caocci G, Baccoli R, Ledda A, Littera R, La Nasa G. A mathematical model for the evaluation of amplitude of hemoglobin fluctuations in elderly anemic patients affected by myelodysplastic syndromes: correlation with quality of life and fatigue. Leuk Res. 2007 Feb;31(2):249-52. doi: 10.1016/j.leukres.2006.05.015. Epub 2006 Jun 30.
- Galanello R. Evaluation of ICL670, a once-daily oral iron chelator in a phase III clinical trial of beta-thalassemia patients with transfusional iron overload. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:183-5. doi: 10.1196/annals.1345.021.
- Efficace F, Santini V, La Nasa G, Cottone F, Finelli C, Borin L, Quaresmini G, Di Tucci AA, Volpe A, Cilloni D, Quarta G, Sanpaolo G, Rivellini F, Salvi F, Molteni A, Voso MT, Alimena G, Fenu S, Mandelli F, Angelucci E. Health-related quality of life in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: a prospective study to assess the impact of iron chelation therapy. BMJ Support Palliat Care. 2016 Mar;6(1):80-8. doi: 10.1136/bmjspcare-2014-000726. Epub 2014 Sep 9.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. kesäkuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. maaliskuuta 2010
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 3. toukokuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. toukokuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 4. toukokuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Tiistai 22. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Precancerous tilat
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Raudan ylikuormitus
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Preleukemia
- Hemokromatoosi
- Hemosideroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Deferasiroksi
Muut tutkimustunnusnumerot
- MDS0306
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .