Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Deferasirox bij MDS

21 november 2016 bijgewerkt door: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Open-label, multicenter onderzoek ter evaluatie van de veiligheid/verdraagbaarheid en werkzaamheid van deferasirox (ICL670) bij patiënten met myelodysplastisch syndroom met chronische transfusionele hemosiderose.

Open-label, eenarmige studie naar behandeling met Deferasirox bij MDS-patiënten met chronische transfusionele hemosiderose.

Patiënten krijgen dagelijks een orale dosis Deferasirox om de tijdens transfusies toegediende hoeveelheid ijzer te elimineren en, indien nodig, de overbelasting van reeds aanwezig ijzer te verminderen.

Na een screeningfase waarin patiënten worden beoordeeld op basis van geschiktheidscriteria, voorziet een behandelingsfase van een jaar in maandelijkse bezoeken om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het is algemeen aangetoond dat een geschikte chelaattherapie bij chronische bloedarmoede die afhankelijk is van transfusie, de overvoorraad ijzer kan voorkomen en de reeds bestaande overvoorraad kan verminderen, waardoor de comorbiditeit wordt verminderd en de overleving wordt verbeterd.

In het bijzonder hebben sommige auteurs bij MDS-patiënten die intensieve chelaattherapie ondergaan met deferoxamine hematologisch herstel aangetoond met een vermindering van de behoefte aan transfusies.

Met de huidige studie zijn we van plan om de veiligheid en werkzaamheid van een therapie met de nieuwe orale chelaatvormer Deferasirox te evalueren bij MDS-patiënten met transfusionele hemosiderose.

Dit is een open-label, eenarmig onderzoek naar de behandeling met Deferasirox bij MDS-patiënten met chronische transfusionele hemosiderose.

Patiënten zullen dagelijks een orale dosis Deferasirox krijgen om de hoeveelheid ijzer die tijdens transfusies wordt toegediend te elimineren en, indien nodig, de overbelasting van reeds aanwezig ijzer te verminderen.

Na een screeningfase waarin patiënten worden beoordeeld op basis van geschiktheidscriteria, voorziet een behandelingsfase van een jaar in maandelijkse bezoeken om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

158

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Alessandria, Italië
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italië
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italië
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italië
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italië
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italië
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italië
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italië
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italië
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italië
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italië
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italië
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italië
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italië
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italië
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italië
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten, zowel mannen als vrouwen, met laag en intermediair I-risico (IPSS-score) Myelodysplastisch syndroom en door transfusie geïnduceerde hemosiderose.
  • Leeftijd >=18 jaar
  • Patiënten die nooit chelatietherapie hebben gekregen of die na een dag wash-out een therapie met Desferal hebben gekregen
  • Medische voorgeschiedenis van ten minste 20 bloedtransfusies (overeenkomend met 100 ml/kg erytrocytenconcentraat).
  • Beschikbaarheid van gegevens over bloedtransfusies gedurende de 12 weken voorafgaand aan de screening
  • Serum ferritine >= 1000 µg/L minimaal twee keer (minstens 2 weken interval tussen de 2 analyses) gedurende het jaar voorafgaand aan de screening
  • Levensverwachting > 12 maanden
  • Beschikbaarheid van minimaal 3 complete bloedonderzoeken (vóór transfusies) in de 12 weken voor de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose verschilt van MDS (d.w.z. myelofibrose)
  • Ernstige nierfunctiestoornis (creatinineklaring < 60 ml/min)
  • ALAT/AST > 500 U/L
  • Actieve B- en/of C-hepatitis
  • Patiënten die de afgelopen 4 weken zijn behandeld met experimentele geneesmiddelen voor MDS (waaronder thalidomide, azacitidine, arseentrioxide). Deze patiënten komen in aanmerking na een "wash-out" van minimaal 4 weken
  • Gelijktijdige behandeling met een andere ijzerchelaatvormer

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deferasirox
Geneesmiddel: Deferasirox

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evaluatie van de verdraagbaarheid en het veiligheidsprofiel van Deferasirox bij patiënten met MDS met posttransfusie-hemosiderose
Tijdsspanne: Daarna maandelijks vanaf de nulmeting.
Daarna maandelijks vanaf de nulmeting.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van Deferasirox als chelatietherapie te evalueren in termen van verlaging van de serum-ferritinespiegels in vergelijking met de basale spiegels
Tijdsspanne: Op 3, 6, 9 en 12 maanden vanaf de nulmeting.
Op 3, 6, 9 en 12 maanden vanaf de nulmeting.
Om de impact te evalueren van deferasirox-ijzerchelaattherapie versus de normale behoefte aan transfusies in een subgroep van pts die geen groeifactoren of chemotherapie zullen krijgen op basis van hun basale kenmerken.
Tijdsspanne: Daarna maandelijks vanaf de nulmeting.
Daarna maandelijks vanaf de nulmeting.
Evaluatie van de kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: Op 3, 6, 9 en 12 maanden vanaf de nulmeting.
Op 3, 6, 9 en 12 maanden vanaf de nulmeting.
Naleving van de evaluatie van de chelatietherapie.
Tijdsspanne: Daarna maandelijks vanaf de nulmeting.
Daarna maandelijks vanaf de nulmeting.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

4 mei 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

22 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MDS0306

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myelodysplastische syndromen

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Deferasirox

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren