Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Deferasirox i MDS

21. november 2016 opdateret af: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Open Label, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerhed/tolerabilitet og effektivitet af Deferasirox (ICL670) hos patienter med myelodysplastisk syndrom med kronisk transfusionshæmosiderose.

Åbent enkeltarmsstudie om Deferasirox-behandling hos MDS-patienter med kronisk transfusionshæmosiderose.

Patienterne får daglig oral dosis af Deferasirox for at eliminere mængden af ​​jern, der indgives under transfusioner, og om nødvendigt for at reducere overbelastningen af ​​allerede tilstedeværende jern.

Efter en screeningsfase, hvor patienterne evalueres i henhold til kriterierne for berettigelse, forudser en etårig behandlingsfase månedlige besøg for at evaluere tegn på sikkerhed og effekt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det er i vid udstrækning blevet vist, at en passende chelaterende terapi ved transfusionsafhængige kroniske anæmier kan forhindre overskud af jern og kan reducere det allerede eksisterende overskud, hvilket så reducerer co-morbiditeten og forbedrer overlevelsen.

Især har nogle forfattere vist i MDS-ramte patienter, der gennemgår intensiv chelatbehandling med deferoxamin hæmatologisk restitution med en reduktion af behovet for transfusioner.

Med denne undersøgelse planlægger vi at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en behandling med den nye orale chelaterende Deferasirox hos MDS-patienter med transfusionshæmosiderose.

Dette er et åbent enkeltarmsstudie om Deferasirox-behandling hos MDS-patienter med kronisk transfusionshæmosiderose.

Patienterne vil modtage en daglig oral dosis af Deferasirox for at eliminere den mængde jern, der indgives under transfusioner, og om nødvendigt for at reducere overbelastningen af ​​allerede tilstedeværende jern.

Efter en screeningsfase, hvor patienterne evalueres i henhold til kriterierne for berettigelse, forudser en etårig behandlingsfase månedlige besøg for at evaluere tegn på sikkerhed og effekt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italien
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italien
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italien
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italien
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italien
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italien
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italien
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italien
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italien
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italien
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italien
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italien
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, både mænd og kvinder, med lav og mellemliggende I-risiko (IPSS-score) myelodysplastisk syndrom og transfusionsinduceret hæmosiderose.
  • Alder >=18 år
  • Patienter, der aldrig modtog kelationsbehandling, eller som modtog en behandling med Desferal efter en dag med udvaskning
  • Sygehistorie med mindst 20 blodtransfusioner (svarende til 100 ml/kg koncentrat af røde blodlegemer).
  • Tilgængelighed af data vedrørende blodtransfusioner i de 12 uger før screening
  • Serum ferritin >= 1000 µg/L mindst to gange (mindst 2 ugers interval mellem de 2 analyser) i løbet af året før screeningen
  • Forventet levetid > 12 måneder
  • Tilgængelighed af mindst 3 komplette blodtællinger (før transfusioner) i løbet af de 12 uger før screeningen

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose forskellig fra MDS (dvs. myelofibrose)
  • Svært nedsat nyrefunktion (kreatininclearance < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/L
  • Aktiv B- og/eller C-hepatitis
  • Patienter behandlet i løbet af de sidste 4 uger med eksperimentelle lægemidler mod MDS (inklusive thalidomid, azacitidin, arsentrioxid). Disse patienter bliver berettigede efter en "udvaskning" på mindst 4 uger
  • Samtidig behandling med et andet jernchelaterende middel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Deferasirox
Medicin: Deferasirox

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at evaluere tolerabiliteten og sikkerhedsprofilen af ​​Deferasirox i pts med MDS med post-transfusionel hæmosiderose
Tidsramme: På månedsbasis derefter fra baseline vurdering.
På månedsbasis derefter fra baseline vurdering.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere Deferasirox-effektivitet som chelationsterapi med hensyn til reduktion af serumferritinniveauer sammenlignet med basale niveauer
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
For at evaluere virkningen af ​​Deferasirox jernchelateringsterapi i forhold til det normale behov for transfusioner i en undergruppe af pts, der ikke vil modtage vækstfaktorer eller kemoterapi i henhold til deres basale karakteristika.
Tidsramme: På månedsbasis derefter fra baseline vurdering.
På månedsbasis derefter fra baseline vurdering.
Livskvalitetsvurdering.
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
Overholdelse af evaluering af chelatbehandling.
Tidsramme: På månedsbasis derefter fra baseline vurdering.
På månedsbasis derefter fra baseline vurdering.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2007

Først opslået (SKØN)

4. maj 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

22. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MDS0306

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner