地拉罗司在 MDS 中的安全性、耐受性和有效性
2016年11月21日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
开放标签、多中心研究，以评估地拉罗司 (ICL670) 在患有慢性输血性含铁血黄素沉着症的骨髓增生异常综合征患者中的安全性/耐受性和疗效。
关于慢性输血性含铁血黄素沉着症 MDS 患者地拉罗司治疗的开放标签单臂研究。
患者每天接受地拉罗司的口服给药，以消除输血过程中给予的铁量，并在需要时减少已经存在的铁的超载。
在根据资格标准对患者进行评估的筛选阶段之后，一年的治疗阶段预计每月进行一次访问，以评估安全性和有效性迹象。
研究概览
详细说明
已广泛表明，在依赖输血的慢性贫血中进行适当的螯合疗法可以防止铁的积压，并可以减少已经存在的积压，从而减少合并症并提高生存率。
特别是，一些作者表明，在受 MDS 影响的患者中，接受去铁胺强化螯合治疗后血液学恢复，输血需求减少。
通过本研究，我们计划评估新型口服螯合剂地拉罗司治疗输血含铁血黄素增多症的 MDS 患者的安全性和有效性。
这是一项关于地拉罗司治疗患有慢性输血性含铁血黄素沉着症的 MDS 患者的开放标签单臂研究。
患者每天将接受地拉罗司的口服剂量，以消除输血期间给予的铁量，并在需要时减少已经存在的铁的超载。
在根据资格标准对患者进行评估的筛选阶段之后，一年的治疗阶段预计每月进行一次访问，以评估安全性和有效性迹象。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
158
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alessandria、意大利
- SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
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Bologna、意大利
- Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
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Cagliari、意大利
- CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
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Cagliari、意大利
- Ospedale "A. Businco"
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Caserta、意大利
- Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
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Castelfranco Veneto、意大利
- US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
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Catania、意大利
- Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
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Firenze、意大利
- Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
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Genova、意大利
- Clinica Ematologica - Università degli Studi
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Napoli、意大利
- Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Perugia、意大利
- Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
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Roma、意大利
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Roma、意大利
- Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
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Roma、意大利
- Università degli Studi di Tor Vergata
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San Giovanni Rotondo、意大利
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Siena、意大利
- U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Venezia、意大利
- Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有低度和中度 I 风险（IPSS 评分）骨髓增生异常综合征和输血诱发的含铁血黄素沉着症的男性和女性患者。
- 年龄 >=18 岁
- 从未接受过螯合疗法或经过一天清洗后接受 Desferal 治疗的患者
- 至少有 20 次输血（相当于 100 ml/kg 红细胞浓缩液）的病史。
- 筛选前 12 周内有关输血数据的可用性
- 血清铁蛋白 >= 1000 µg/L 在筛选前一年至少两次（两次分析之间至少间隔 2 周）
- 预期寿命 > 12 个月
- 筛选前 12 周内至少 3 次全血细胞计数（输血前）的可用性
排除标准：
- 不同于 MDS 的诊断（即 骨髓纤维化）
- 严重肾功能损害（肌酐清除率 < 60 毫升/分钟）
- ALT/AST > 500 单位/升
- 活动性乙型和/或丙型肝炎
- 在过去 4 周内接受过 MDS 试验药物（包括沙利度胺、阿扎胞苷、三氧化二砷）治疗的患者。 这些患者在至少 4 周的“清除”后符合条件
- 与另一种铁螯合剂同时治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估地拉罗司在伴有输血后含铁血黄素沉着症的 MDS 患者中的耐受性和安全性
大体时间：此后每月从基线评估开始。
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此后每月从基线评估开始。
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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评估地拉罗司作为螯合疗法在血清铁蛋白水平相对于基础水平的降低方面的功效
大体时间：在基线评估后的 3、6、9 和 12 个月。
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在基线评估后的 3、6、9 和 12 个月。
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评估地拉罗司铁螯合疗法与正常输血需求对根据其基础特征不接受生长因子或化疗的亚组患者的影响。
大体时间：此后每月从基线评估开始。
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此后每月从基线评估开始。
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生活质量评估。
大体时间：在基线评估后的 3、6、9 和 12 个月。
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在基线评估后的 3、6、9 和 12 个月。
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螯合疗法评估的依从性。
大体时间：此后每月从基线评估开始。
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此后每月从基线评估开始。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Emanuele ANGELUCCI, Pr.、Ospedale "A. Businco", Cagliari
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, Filiberti A, Flechtner H, Fleishman SB, de Haes JC, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. J Natl Cancer Inst. 1993 Mar 3;85(5):365-76. doi: 10.1093/jnci/85.5.365.
- Alessandrino EP, Amadori S, Barosi G, Cazzola M, Grossi A, Liberato LN, Locatelli F, Marchetti M, Morra E, Rebulla P, Visani G, Tura S; Italian Society of Hematology. Evidence- and consensus-based practice guidelines for the therapy of primary myelodysplastic syndromes. A statement from the Italian Society of Hematology. Haematologica. 2002 Dec;87(12):1286-306.
- Anderson LJ, Holden S, Davis B, Prescott E, Charrier CC, Bunce NH, Firmin DN, Wonke B, Porter J, Walker JM, Pennell DJ. Cardiovascular T2-star (T2*) magnetic resonance for the early diagnosis of myocardial iron overload. Eur Heart J. 2001 Dec;22(23):2171-9. doi: 10.1053/euhj.2001.2822.
- Borgna-Pignatti C, Franchini M, Gandini G, Vassanelli A, De Gironcoli M, Aprili G. Subcutaneous bolus injection of deferoxamine in adult patients affected by onco-hematologic diseases and iron overload. Haematologica. 1998 Sep;83(9):788-90.
- Efficace F, Bottomley A, Osoba D, Gotay C, Flechtner H, D'haese S, Zurlo A. Beyond the development of health-related quality-of-life (HRQOL) measures: a checklist for evaluating HRQOL outcomes in cancer clinical trials--does HRQOL evaluation in prostate cancer research inform clinical decision making? J Clin Oncol. 2003 Sep 15;21(18):3502-11. doi: 10.1200/JCO.2003.12.121.
- Caocci G, Baccoli R, Ledda A, Littera R, La Nasa G. A mathematical model for the evaluation of amplitude of hemoglobin fluctuations in elderly anemic patients affected by myelodysplastic syndromes: correlation with quality of life and fatigue. Leuk Res. 2007 Feb;31(2):249-52. doi: 10.1016/j.leukres.2006.05.015. Epub 2006 Jun 30.
- Galanello R. Evaluation of ICL670, a once-daily oral iron chelator in a phase III clinical trial of beta-thalassemia patients with transfusional iron overload. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:183-5. doi: 10.1196/annals.1345.021.
- Efficace F, Santini V, La Nasa G, Cottone F, Finelli C, Borin L, Quaresmini G, Di Tucci AA, Volpe A, Cilloni D, Quarta G, Sanpaolo G, Rivellini F, Salvi F, Molteni A, Voso MT, Alimena G, Fenu S, Mandelli F, Angelucci E. Health-related quality of life in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: a prospective study to assess the impact of iron chelation therapy. BMJ Support Palliat Care. 2016 Mar;6(1):80-8. doi: 10.1136/bmjspcare-2014-000726. Epub 2014 Sep 9.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年3月1日
研究完成 (实际的)
2013年11月1日
研究注册日期
首次提交
2007年5月3日
首先提交符合 QC 标准的
2007年5月3日
首次发布 (估计)
2007年5月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月21日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
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