Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność deferazyroksu w MDS

21 listopada 2016 zaktualizowane przez: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo/tolerancję i skuteczność deferazyroksu (ICL670) u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym i przewlekłą hemosyderozą transfuzyjną.

Otwarte, jednoramienne badanie dotyczące leczenia deferazyroksem pacjentów z MDS z przewlekłą hemosyderozą transfuzyjną.

Pacjenci otrzymują codziennie doustną dawkę deferazyroksu w celu wyeliminowania ilości żelaza podawanego podczas transfuzji oraz, w razie potrzeby, zmniejszenia obciążenia już obecnym żelazem.

Po fazie przesiewowej, w której pacjenci są oceniani zgodnie z kryteriami kwalifikacji, roczna faza leczenia przewiduje comiesięczne wizyty w celu oceny objawów bezpieczeństwa i skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Szeroko wykazano, że odpowiednia terapia chelatująca w przewlekłych niedokrwistościach transfuzyjnych może zapobiegać nadmiarowi żelaza i zmniejszać już istniejący nadmiar, zmniejszając w ten sposób współzachorowalność i poprawiając przeżywalność.

W szczególności niektórzy autorzy wykazali u pacjentów dotkniętych MDS, którzy przechodzili intensywną terapię chelatującą z deferoksaminą, hematologiczną poprawę ze zmniejszeniem potrzeby transfuzji.

W niniejszym badaniu planujemy ocenić bezpieczeństwo i skuteczność terapii nowym doustnym chelatującym Deferasiroksem u pacjentów z MDS z hemosyderozą transfuzyjną.

Jest to otwarte, jednoramienne badanie dotyczące leczenia deferazyroksem pacjentów z MDS z przewlekłą hemosyderozą transfuzyjną.

Pacjenci będą otrzymywać codzienną doustną dawkę deferazyroksu w celu wyeliminowania ilości żelaza podawanego podczas transfuzji oraz, w razie potrzeby, zmniejszenia obciążenia już obecnym żelazem.

Po fazie przesiewowej, w której pacjenci są oceniani zgodnie z kryteriami kwalifikacji, roczna faza leczenia przewiduje comiesięczne wizyty w celu oceny objawów bezpieczeństwa i skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

158

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Alessandria, Włochy
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Włochy
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Włochy
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Włochy
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Włochy
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Włochy
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Włochy
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Włochy
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Włochy
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Włochy
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Włochy
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Włochy
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Włochy
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Włochy
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Włochy
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Włochy
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, zarówno mężczyźni, jak i kobiety, z niskim i pośrednim ryzykiem I (skala IPSS) zespołem mielodysplastycznym i hemosyderozą indukowaną transfuzją.
  • Wiek >=18 lat
  • Pacjenci, którzy nigdy nie otrzymywali terapii chelatującej lub którzy otrzymali terapię produktem Desferal po dniu wypłukiwania
  • Historia medyczna co najmniej 20 transfuzji krwi (co odpowiada 100 ml/kg koncentratu krwinek czerwonych).
  • Dostępność danych dotyczących transfuzji krwi w ciągu 12 tygodni przed skriningiem
  • Stężenie ferrytyny w surowicy >= 1000 µg/L co najmniej dwa razy (co najmniej 2-tygodniowa przerwa między 2 analizami) w ciągu roku poprzedzającego badanie przesiewowe
  • Oczekiwana długość życia > 12 miesięcy
  • Dostępność co najmniej 3 pełnych morfologii krwi (przed transfuzjami) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Diagnoza inna niż MDS (tj. zwłóknienie szpiku)
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny < 60 ml/min)
  • AlAT/AspAT > 500 j./l
  • Aktywne zapalenie wątroby typu B i/lub C
  • Pacjenci leczeni w ciągu ostatnich 4 tygodni eksperymentalnymi lekami na MDS (m.in. talidomid, azacytydyna, trójtlenek arsenu). Pacjenci ci kwalifikują się po „wypłukaniu” trwającym co najmniej 4 tygodnie
  • Jednoczesne leczenie innym środkiem chelatującym żelazo

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Deferazyroks
Lek: Deferazyroks

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena tolerancji i profilu bezpieczeństwa deferazyroksu u pacjentów z MDS i hemosyderozą potransfuzyjną
Ramy czasowe: Następnie co miesiąc od oceny bazowej.
Następnie co miesiąc od oceny bazowej.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności deferazyroksu jako terapii chelatującej pod kątem obniżenia poziomu ferrytyny w surowicy w porównaniu do poziomu podstawowego
Ramy czasowe: Po 3, 6, 9 i 12 miesiącach od oceny wyjściowej.
Po 3, 6, 9 i 12 miesiącach od oceny wyjściowej.
Ocena wpływu terapii chelatującej żelazo deferazyroksem w porównaniu z normalnym zapotrzebowaniem na transfuzje w podgrupie pacjentów, którzy nie otrzymają czynników wzrostu ani chemioterapii zgodnie z ich podstawową charakterystyką.
Ramy czasowe: Następnie co miesiąc od oceny bazowej.
Następnie co miesiąc od oceny bazowej.
Ocena jakości życia.
Ramy czasowe: Po 3, 6, 9 i 12 miesiącach od oceny wyjściowej.
Po 3, 6, 9 i 12 miesiącach od oceny wyjściowej.
Zgodność z oceną terapii chelatującej.
Ramy czasowe: Następnie co miesiąc od oceny bazowej.
Następnie co miesiąc od oceny bazowej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Śledczy

  • Główny śledczy: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

4 maja 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

22 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MDS0306

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Deferazyroks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj