Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Deferasirox na SMD
21 de novembro de 2016 atualizado por: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Estudo multicêntrico aberto para avaliar a segurança/tolerabilidade e eficácia do deferasirox (ICL670) em pacientes com síndrome mielodisplásica com hemosiderose transfusional crônica.
Estudo aberto de braço único sobre o tratamento com Deferasirox em pacientes com SMD com hemossiderose transfusional crônica.
Os pacientes recebem doses orais diárias de Deferasirox para eliminar a quantidade de ferro administrada durante as transfusões e, se necessário, reduzir a sobrecarga de ferro já presente.
Após uma fase de triagem em que os pacientes são avaliados de acordo com os critérios de elegibilidade, uma fase de tratamento de um ano prevê visitas mensais para avaliar sinais de segurança e eficácia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tem sido amplamente demonstrado que uma terapia quelante adequada nas anemias crónicas dependentes de transfusão pode prevenir o excesso de ferro e pode reduzir o excesso de ferro já existente reduzindo, assim, a co-morbilidade e melhorando a sobrevivência.
Em particular, alguns autores demonstraram em pacientes afetados por SMD submetidos à terapia intensiva com quelantes com recuperação hematológica com deferoxamina com redução da necessidade de transfusões.
Com o presente estudo, planejamos avaliar a segurança e eficácia de uma terapia com o novo quelante oral Deferasirox em pacientes com SMD com hemossiderose transfusional.
Este é um estudo aberto de braço único sobre o tratamento com Deferasirox em pacientes com SMD com hemossiderose transfusional crônica.
Os pacientes receberão doses orais diárias de Deferasirox para eliminar a quantidade de ferro administrada durante as transfusões e, se necessário, reduzir a sobrecarga de ferro já presente.
Após uma fase de triagem em que os pacientes são avaliados de acordo com os critérios de elegibilidade, uma fase de tratamento de um ano prevê visitas mensais para avaliar sinais de segurança e eficácia.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
158
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alessandria, Itália
- SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
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Bologna, Itália
- Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
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Cagliari, Itália
- CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
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Cagliari, Itália
- Ospedale "A. Businco"
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Caserta, Itália
- Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
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Castelfranco Veneto, Itália
- US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
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Catania, Itália
- Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
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Firenze, Itália
- Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
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Genova, Itália
- Clinica Ematologica - Università degli Studi
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Napoli, Itália
- Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Perugia, Itália
- Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
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Roma, Itália
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Roma, Itália
- Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
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Roma, Itália
- Università degli Studi di Tor Vergata
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San Giovanni Rotondo, Itália
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Siena, Itália
- U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
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Venezia, Itália
- Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes, tanto homens quanto mulheres, com risco I baixo e intermediário (pontuação IPSS) Síndrome mielodisplásica e hemossiderose induzida por transfusão.
- Idade >=18 anos
- Pacientes que nunca receberam terapia de quelação ou que receberam terapia com Desferal após um dia de lavagem
- Histórico médico de pelo menos 20 transfusões de sangue (equivalente a 100 ml/kg de concentrado de hemácias).
- Disponibilidade de dados sobre transfusões de sangue durante as 12 semanas antes da triagem
- Ferritina sérica >= 1000 µg/L pelo menos duas vezes (pelo menos 2 semanas de intervalo entre as 2 análises) durante o ano anterior à triagem
- Expectativa de vida > 12 meses
- Disponibilidade de pelo menos 3 hemogramas completos (antes das transfusões) durante as 12 semanas anteriores à triagem
Critério de exclusão:
- Diagnóstico diferente de MDS (ou seja, mielofibrose)
- Insuficiência renal grave (depuração de creatinina < 60 ml/min)
- ALT/AST > 500 U/L
- Hepatite B e/ou C ativa
- Pacientes tratados durante as últimas 4 semanas com medicamentos experimentais para SMD (incluindo talidomida, azacitidina, trióxido de arsênico). Esses pacientes tornam-se elegíveis após um "wash out" de pelo menos 4 semanas
- Tratamento concomitante com outro agente quelante de ferro
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Deferasirox
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliar a tolerabilidade e o perfil de segurança de Deferasirox em pacientes com SMD com hemossiderose pós-transfusional
Prazo: Mensalmente a partir da avaliação inicial.
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Mensalmente a partir da avaliação inicial.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliar a eficácia do Deferasirox como terapia quelante em termos de redução dos níveis séricos de ferritina em comparação com os níveis basais
Prazo: Aos 3, 6, 9 e 12 meses da avaliação inicial.
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Aos 3, 6, 9 e 12 meses da avaliação inicial.
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Avaliar o impacto da terapia quelante de ferro com Deferasirox versus a demanda normal de transfusões em um subgrupo de pacientes que não receberá fatores de crescimento ou quimioterapia de acordo com suas características basais.
Prazo: Mensalmente a partir da avaliação inicial.
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Mensalmente a partir da avaliação inicial.
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Avaliação da Qualidade de Vida.
Prazo: Aos 3, 6, 9 e 12 meses da avaliação inicial.
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Aos 3, 6, 9 e 12 meses da avaliação inicial.
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Avaliação da adesão à terapia quelante.
Prazo: Mensalmente a partir da avaliação inicial.
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Mensalmente a partir da avaliação inicial.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, Filiberti A, Flechtner H, Fleishman SB, de Haes JC, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. J Natl Cancer Inst. 1993 Mar 3;85(5):365-76. doi: 10.1093/jnci/85.5.365.
- Alessandrino EP, Amadori S, Barosi G, Cazzola M, Grossi A, Liberato LN, Locatelli F, Marchetti M, Morra E, Rebulla P, Visani G, Tura S; Italian Society of Hematology. Evidence- and consensus-based practice guidelines for the therapy of primary myelodysplastic syndromes. A statement from the Italian Society of Hematology. Haematologica. 2002 Dec;87(12):1286-306.
- Anderson LJ, Holden S, Davis B, Prescott E, Charrier CC, Bunce NH, Firmin DN, Wonke B, Porter J, Walker JM, Pennell DJ. Cardiovascular T2-star (T2*) magnetic resonance for the early diagnosis of myocardial iron overload. Eur Heart J. 2001 Dec;22(23):2171-9. doi: 10.1053/euhj.2001.2822.
- Borgna-Pignatti C, Franchini M, Gandini G, Vassanelli A, De Gironcoli M, Aprili G. Subcutaneous bolus injection of deferoxamine in adult patients affected by onco-hematologic diseases and iron overload. Haematologica. 1998 Sep;83(9):788-90.
- Efficace F, Bottomley A, Osoba D, Gotay C, Flechtner H, D'haese S, Zurlo A. Beyond the development of health-related quality-of-life (HRQOL) measures: a checklist for evaluating HRQOL outcomes in cancer clinical trials--does HRQOL evaluation in prostate cancer research inform clinical decision making? J Clin Oncol. 2003 Sep 15;21(18):3502-11. doi: 10.1200/JCO.2003.12.121.
- Caocci G, Baccoli R, Ledda A, Littera R, La Nasa G. A mathematical model for the evaluation of amplitude of hemoglobin fluctuations in elderly anemic patients affected by myelodysplastic syndromes: correlation with quality of life and fatigue. Leuk Res. 2007 Feb;31(2):249-52. doi: 10.1016/j.leukres.2006.05.015. Epub 2006 Jun 30.
- Galanello R. Evaluation of ICL670, a once-daily oral iron chelator in a phase III clinical trial of beta-thalassemia patients with transfusional iron overload. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:183-5. doi: 10.1196/annals.1345.021.
- Efficace F, Santini V, La Nasa G, Cottone F, Finelli C, Borin L, Quaresmini G, Di Tucci AA, Volpe A, Cilloni D, Quarta G, Sanpaolo G, Rivellini F, Salvi F, Molteni A, Voso MT, Alimena G, Fenu S, Mandelli F, Angelucci E. Health-related quality of life in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: a prospective study to assess the impact of iron chelation therapy. BMJ Support Palliat Care. 2016 Mar;6(1):80-8. doi: 10.1136/bmjspcare-2014-000726. Epub 2014 Sep 9.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2007
Conclusão Primária (REAL)
1 de março de 2010
Conclusão do estudo (REAL)
1 de novembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de maio de 2007
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
4 de maio de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
22 de novembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de novembro de 2016
Última verificação
1 de novembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Neoplasias
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Metabolismo, Erros Inatos
- Condições pré-cancerosas
- Metabolismo de metais, erros inatos
- Sobrecarga de ferro
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Pré-leucemia
- Hemocromatose
- Hemossiderose
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Deferasirox
Outros números de identificação do estudo
- MDS0306
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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