Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost deferasiroxu v MDS

21. listopadu 2016 aktualizováno: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Otevřená multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti/tolerability a účinnosti deferasiroxu (ICL670) u pacientů s myelodysplastickým syndromem s chronickou transfuzní hemosiderózou.

Otevřená jednoramenná studie o léčbě deferasiroxem u pacientů s MDS s chronickou transfuzní hemosiderózou.

Pacienti dostávají denně perorální dávku Deferasiroxu, aby se eliminovalo množství železa podaného během transfuze a v případě potřeby se snížilo přetížení již přítomným železem.

Po screeningové fázi, ve které jsou pacienti hodnoceni podle kritérií způsobilosti, jednoroční fáze léčby předpokládá měsíční návštěvy za účelem vyhodnocení známek bezpečnosti a účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bylo široce prokázáno, že vhodná chelatační terapie u chronických anémií závislých na transfuzi může zabránit nadměrnému zásobení železem a může snížit již existující přebytek, snížit tak komorbiditu a zlepšit přežití.

Někteří autoři zejména prokázali u pacientů s MDS podstupujících intenzivní chelatační terapii s deferoxaminem hematologické zotavení se snížením potřeby transfuzí.

V této studii plánujeme vyhodnotit bezpečnost a účinnost terapie novým perorálním chelatačním přípravkem Deferasirox u pacientů s MDS s transfuzní hemosiderózou.

Toto je otevřená jednoramenná studie o léčbě deferasiroxem u pacientů s MDS s chronickou transfuzní hemosiderózou.

Pacienti budou dostávat denní perorální dávku Deferasiroxu, aby se eliminovalo množství železa podaného během transfuze a v případě potřeby se snížilo přetížení již přítomným železem.

Po screeningové fázi, ve které jsou pacienti hodnoceni podle kritérií způsobilosti, jednoroční fáze léčby předpokládá měsíční návštěvy za účelem vyhodnocení známek bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

158

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Alessandria, Itálie
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Itálie
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Itálie
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Itálie
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Itálie
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Itálie
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Itálie
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Itálie
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Itálie
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Itálie
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Itálie
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Itálie
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Itálie
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Itálie
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Itálie
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Itálie
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Itálie
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, muži i ženy, s nízkým a středním rizikem I (skóre IPSS), myelodysplastickým syndromem a hemosiderózou vyvolanou transfuzí.
  • Věk >=18 let
  • Pacienti, kteří nikdy nedostávali chelatační terapii nebo kteří dostávali terapii Desferalem po dni vymytí
  • Anamnéza nejméně 20 krevních transfuzí (ekvivalent 100 ml/kg koncentrátu červených krvinek).
  • Dostupnost údajů týkajících se krevních transfuzí během 12 týdnů před screeningem
  • Sérový feritin >= 1000 µg/l alespoň dvakrát (alespoň 2týdenní interval mezi dvěma analýzami) během roku před screeningem
  • Předpokládaná délka života > 12 měsíců
  • Dostupnost alespoň 3 kompletních krevních obrazů (před transfuzí) během 12 týdnů před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza odlišná od MDS (tj. myelofibróza)
  • Těžké poškození ledvin (clearance kreatininu < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/L
  • Aktivní hepatitida B a/nebo C
  • Pacienti léčení během posledních 4 týdnů experimentálními léky na MDS (včetně thalidomidu, azacitidinu, oxidu arzenitého). Tito pacienti se stanou způsobilými po „vymytí“ po dobu nejméně 4 týdnů
  • Současná léčba jiným přípravkem chelatujícím železo

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Deferasirox
Lék: Deferasirox

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit profil snášenlivosti a bezpečnosti Deferasiroxu u pacientů s MDS s posttransfuzní hemosiderózou
Časové okno: Poté měsíčně od základního hodnocení.
Poté měsíčně od základního hodnocení.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit účinnost deferasiroxu jako chelatační terapie z hlediska snížení sérových hladin feritinu ve srovnání s bazálními hladinami
Časové okno: Ve 3, 6, 9 a 12 měsících od výchozího hodnocení.
Ve 3, 6, 9 a 12 měsících od výchozího hodnocení.
Zhodnotit dopad terapie chelátem železa deferasiroxem oproti normální potřebě transfuzí u podskupiny pacientů, kteří nedostanou růstové faktory nebo chemoterapii podle jejich bazálních charakteristik.
Časové okno: Poté měsíčně od základního hodnocení.
Poté měsíčně od základního hodnocení.
Hodnocení kvality života.
Časové okno: Ve 3, 6, 9 a 12 měsících od výchozího hodnocení.
Ve 3, 6, 9 a 12 měsících od výchozího hodnocení.
Soulad s hodnocením chelatační terapie.
Časové okno: Poté měsíčně od základního hodnocení.
Poté měsíčně od základního hodnocení.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2007

První zveřejněno (ODHAD)

4. května 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

22. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MDS0306

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit