Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Deferasirox bei MDS

21. November 2016 aktualisiert von: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Offene, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit von Deferasirox (ICL670) bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom und chronischer transfusionsbedingter Hämosiderose.

Offene, einarmige Studie zur Deferasirox-Behandlung bei MDS-Patienten mit chronischer transfusionsbedingter Hämosiderose.

Die Patienten erhalten täglich eine orale Dosis Deferasirox, um die während der Transfusionen verabreichte Eisenmenge zu eliminieren und, falls erforderlich, die Überladung mit bereits vorhandenem Eisen zu reduzieren.

Nach einer Screening-Phase, in der die Patienten gemäß Eignungskriterien bewertet werden, sieht eine einjährige Behandlungsphase monatliche Besuche vor, um die Sicherheits- und Wirksamkeitsanzeichen zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es wurde allgemein gezeigt, dass eine geeignete Chelattherapie bei transfusionsabhängigen chronischen Anämien den Überbestand an Eisen verhindern und den bereits bestehenden Überbestand reduzieren kann, wodurch die Komorbidität reduziert und das Überleben verbessert wird.

Insbesondere haben einige Autoren bei MDS-betroffenen Patienten, die sich einer intensiven Chelattherapie mit Deferoxamin unterzogen, eine hämatologische Besserung mit einer Verringerung des Bedarfs an Transfusionen gezeigt.

Mit der vorliegenden Studie planen wir die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Therapie mit dem neuen oralen Chelatbildner Deferasirox bei MDS-Patienten mit transfusionsbedingter Hämosiderose.

Dies ist eine offene, einarmige Studie zur Deferasirox-Behandlung bei MDS-Patienten mit chronischer transfusionsbedingter Hämosiderose.

Die Patienten erhalten täglich eine orale Dosis Deferasirox, um die während der Transfusionen verabreichte Eisenmenge zu eliminieren und, falls erforderlich, die Überladung mit bereits vorhandenem Eisen zu reduzieren.

Nach einer Screening-Phase, in der die Patienten gemäß Eignungskriterien bewertet werden, sieht eine einjährige Behandlungsphase monatliche Besuche vor, um die Sicherheits- und Wirksamkeitsanzeichen zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

158

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italien
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italien
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italien
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italien
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italien
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italien
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italien
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italien
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italien
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italien
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italien
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italien
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italien
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italien
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, sowohl Männer als auch Frauen, mit niedrigem und mittlerem Risiko I (IPSS-Score), myelodysplastischem Syndrom und transfusionsinduzierter Hämosiderose.
  • Alter >=18 Jahre
  • Patienten, die nie eine Chelat-Therapie erhalten haben oder die nach einem Tag des Auswaschens eine Therapie mit Desferal erhalten haben
  • Krankengeschichte von mindestens 20 Bluttransfusionen (entsprechend 100 ml/kg Erythrozytenkonzentrat).
  • Verfügbarkeit von Daten zu Bluttransfusionen während der 12 Wochen vor dem Screening
  • Serumferritin >= 1000 µg/L mindestens zweimal (mindestens 2-wöchiger Abstand zwischen den 2 Analysen) im Jahr vor dem Screening
  • Lebenserwartung > 12 Monate
  • Verfügbarkeit von mindestens 3 vollständigen Blutbildern (vor Transfusionen) während der 12 Wochen vor dem Screening

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose anders als bei MDS (d.h. Myelofibrose)
  • Schwere Nierenfunktionsstörung (Kreatinin-Clearance < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/l
  • Aktive B- und/oder C-Hepatitis
  • Patienten, die in den letzten 4 Wochen mit experimentellen Medikamenten gegen MDS (einschließlich Thalidomid, Azacitidin, Arsentrioxid) behandelt wurden. Diese Patienten kommen nach einem "Wash-out" von mindestens 4 Wochen in Frage
  • Gleichzeitige Behandlung mit einem anderen Eisenchelatbildner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Deferasirox
Arzneimittel: Deferasirox

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Verträglichkeit und des Sicherheitsprofils von Deferasirox bei Patienten mit MDS mit posttransfusionaler Hämosiderose
Zeitfenster: Danach monatlich ab Ausgangsbeurteilung.
Danach monatlich ab Ausgangsbeurteilung.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Wirksamkeit von Deferasirox als Chelattherapie im Hinblick auf die Senkung der Serumferritinspiegel im Vergleich zu den Basalspiegeln
Zeitfenster: Nach 3, 6, 9 und 12 Monaten nach der Ausgangsbeurteilung.
Nach 3, 6, 9 und 12 Monaten nach der Ausgangsbeurteilung.
Bewertung der Auswirkungen einer Deferasirox-Eisenchelat-Therapie gegenüber dem normalen Bedarf an Transfusionen in einer Untergruppe von Patienten, die keine Wachstumsfaktoren oder Chemotherapie gemäß ihren Grundeigenschaften erhalten.
Zeitfenster: Danach monatlich ab Ausgangsbeurteilung.
Danach monatlich ab Ausgangsbeurteilung.
Bewertung der Lebensqualität.
Zeitfenster: Nach 3, 6, 9 und 12 Monaten nach der Ausgangsbeurteilung.
Nach 3, 6, 9 und 12 Monaten nach der Ausgangsbeurteilung.
Einhaltung der Bewertung der Chelattherapie.
Zeitfenster: Danach monatlich ab Ausgangsbeurteilung.
Danach monatlich ab Ausgangsbeurteilung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Ermittler

  • Hauptermittler: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Mai 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

4. Mai 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

22. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MDS0306

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myelodysplastische Syndrome

Klinische Studien zur Deferasirox

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Hungary

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren