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Innocuité, tolérabilité et efficacité du déférasirox dans le SMD

21 novembre 2016 mis à jour par: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Étude multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité/la tolérance et l'efficacité du déférasirox (ICL670) chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique atteints d'hémosidérose transfusionnelle chronique.

Étude ouverte à un seul bras sur le traitement par Deferasirox chez des patients atteints de SMD atteints d'hémosidérose transfusionnelle chronique.

Les patients reçoivent une dose orale quotidienne de déférasirox afin d'éliminer la quantité de fer administrée lors des transfusions et, si nécessaire, de réduire la surcharge de fer déjà présente.

Après une phase de dépistage au cours de laquelle les patients sont évalués selon des critères d'éligibilité, une phase de traitement d'un an prévoit des visites mensuelles pour évaluer les signes d'innocuité et d'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il a été largement démontré qu'un traitement chélateur approprié dans les anémies chroniques dépendantes des transfusions peut prévenir le surstock de fer et peut réduire le surstock déjà existant en réduisant, par conséquent, la comorbidité et en améliorant la survie.

En particulier, certains auteurs ont montré chez des patients atteints de SMD subissant une thérapie chélatrice intensive avec de la déféroxamine une récupération hématologique avec une réduction du besoin de transfusions.

Avec la présente étude, nous prévoyons d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie avec le nouveau chélateur oral Deferasirox chez les patients atteints de SMD avec hémosidérose transfusionnelle.

Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras sur le traitement par Deferasirox chez des patients atteints de SMD atteints d'hémosidérose transfusionnelle chronique.

Les patients recevront une dose orale quotidienne de déférasirox afin d'éliminer la quantité de fer administrée lors des transfusions et, si nécessaire, de réduire la surcharge de fer déjà présente.

Après une phase de dépistage au cours de laquelle les patients sont évalués selon des critères d'éligibilité, une phase de traitement d'un an prévoit des visites mensuelles pour évaluer les signes d'innocuité et d'efficacité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

158

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Alessandria, Italie
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italie
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italie
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italie
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italie
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italie
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italie
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italie
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italie
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italie
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italie
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italie
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italie
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italie
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italie
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italie
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italie
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients, hommes et femmes, présentant un risque I faible et intermédiaire (score IPSS) de syndrome myélodysplasique et d'hémosidérose induite par transfusion.
  • Âge >=18 ans
  • Patients qui n'ont jamais reçu de traitement par chélation ou qui ont reçu un traitement avec Desferal après une journée de sevrage
  • Antécédents médicaux d'au moins 20 transfusions sanguines (équivalent à 100 ml/kg de concentré de globules rouges).
  • Disponibilité des données concernant les transfusions sanguines au cours des 12 semaines précédant le dépistage
  • Ferritine sérique >= 1000 µg/L au moins 2 fois (au moins 2 semaines d'intervalle entre les 2 analyses) dans l'année précédant le dépistage
  • Espérance de vie > 12 mois
  • Disponibilité d'au moins 3 numérations globulaires complètes (avant les transfusions) au cours des 12 semaines précédant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic différent du MDS (c.-à-d. myélofibrose)
  • Insuffisance rénale sévère (clairance de la créatinine < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/L
  • Hépatite active B et/ou C
  • Patients traités au cours des 4 dernières semaines avec des médicaments expérimentaux pour le SMD (y compris la thalidomide, l'azacitidine, le trioxyde d'arsenic). Ces patients deviennent éligibles après un "wash out" d'au moins 4 semaines
  • Traitement concomitant avec un autre chélateur du fer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Déférasirox
Médicament: Déférasirox

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer la tolérabilité et le profil d'innocuité du déférasirox chez les patients atteints de SMD avec hémosidérose post-transfusionnelle
Délai: Sur une base mensuelle par la suite à partir de l'évaluation de base.
Sur une base mensuelle par la suite à partir de l'évaluation de base.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité du déférasirox en tant que traitement chélateur en termes de réduction des taux de ferritine sérique par rapport aux taux basaux
Délai: À 3, 6, 9 et 12 mois à partir de l'évaluation initiale.
À 3, 6, 9 et 12 mois à partir de l'évaluation initiale.
Évaluer l'impact du traitement chélateur du fer par le déférasirox par rapport à la demande normale de transfusions dans un sous-groupe de patients qui ne recevront pas de facteurs de croissance ni de chimiothérapie en fonction de leurs caractéristiques basales.
Délai: Sur une base mensuelle par la suite à partir de l'évaluation de base.
Sur une base mensuelle par la suite à partir de l'évaluation de base.
Évaluation de la qualité de vie.
Délai: À 3, 6, 9 et 12 mois à partir de l'évaluation initiale.
À 3, 6, 9 et 12 mois à partir de l'évaluation initiale.
Conformité à l'évaluation de la thérapie chélatrice.
Délai: Sur une base mensuelle par la suite à partir de l'évaluation de base.
Sur une base mensuelle par la suite à partir de l'évaluation de base.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2007

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mars 2010

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mai 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2007

Première publication (ESTIMATION)

4 mai 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

22 novembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2016

Dernière vérification

1 novembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MDS0306

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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