Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Deferasirox i MDS
21. november 2016 oppdatert av: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Open Label, multisenterstudie for å evaluere sikkerhet/tolerabilitet og effekt av Deferasirox (ICL670) hos pasienter med myelodysplastisk syndrom med kronisk transfusjonell hemosiderose.
Open label, enarmsstudie på Deferasirox-behandling hos MDS-pasienter med kronisk transfusjonell hemosiderose.
Pasienter får daglig oral dose av Deferasirox for å eliminere mengden jern som administreres under transfusjoner og, om nødvendig, for å redusere overbelastningen av allerede tilstedeværende jern.
Etter en screeningsfase der pasienter blir evaluert i henhold til kvalifikasjonskriterier, forutsetter en ettårig behandlingsfase månedlige besøk for å evaluere tegn på sikkerhet og effekt.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Det har blitt bredt vist at en passende chelaterende terapi ved transfusjonsavhengige av kroniske anemier kan forhindre overskudd av jern og kan redusere det allerede eksisterende overskuddet, og dermed redusere komorbiditeten og forbedre overlevelsen.
Spesielt har noen forfattere vist i MDS-rammede pasienter som gjennomgår intensiv chelatbehandling med deferoksamin hematologisk utvinning med en reduksjon av behovet for transfusjoner.
Med denne studien planlegger vi å evaluere sikkerheten og effekten av en behandling med den nye orale chelaterende Deferasirox hos MDS-pasienter med transfusjonshemosiderose.
Dette er en åpen enkeltarmsstudie på Deferasirox-behandling hos MDS-pasienter med kronisk transfusjonell hemosiderose.
Pasienter vil få daglig oral dose av Deferasirox for å eliminere mengden jern som administreres under transfusjoner og, om nødvendig, for å redusere overbelastningen av allerede tilstedeværende jern.
Etter en screeningsfase der pasienter blir evaluert i henhold til kvalifikasjonskriterier, forutsetter en ettårig behandlingsfase månedlige besøk for å evaluere tegn på sikkerhet og effekt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
158
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Alessandria, Italia
- SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
-
Bologna, Italia
- Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
-
Cagliari, Italia
- CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
-
Cagliari, Italia
- Ospedale "A. Businco"
-
Caserta, Italia
- Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
-
Castelfranco Veneto, Italia
- US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
-
Catania, Italia
- Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
-
Firenze, Italia
- Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
-
Genova, Italia
- Clinica Ematologica - Università degli Studi
-
Napoli, Italia
- Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
-
Perugia, Italia
- Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
-
Roma, Italia
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
Roma, Italia
- Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
-
Roma, Italia
- Università degli Studi di Tor Vergata
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
-
Siena, Italia
- U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
-
Venezia, Italia
- Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter, både menn og kvinner, med lav og middels I-risiko (IPSS-score) myelodysplastisk syndrom og transfusjonsindusert hemosiderose.
- Alder >=18 år
- Pasienter som aldri mottok kelatbehandling eller som fikk behandling med Desferal etter en dag med utvasking
- Sykehistorie med minst 20 blodtransfusjoner (tilsvarer 100 ml/kg konsentrat av røde blodlegemer).
- Tilgjengelighet av data om blodoverføringer i løpet av 12 uker før screening
- Serumferritin >= 1000 µg/L minst to ganger (minst 2 ukers intervall mellom de 2 analysene) i løpet av året før screeningen
- Forventet levealder > 12 måneder
- Tilgjengelighet av minst 3 fullstendige blodtellinger (før transfusjoner) i løpet av de 12 ukene før screeningen
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose forskjellig fra MDS (dvs. myelofibrose)
- Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (kreatininclearance < 60 ml/min)
- ALT/AST > 500 U/L
- Aktiv B- og/eller C-hepatitt
- Pasienter behandlet i løpet av de siste 4 ukene med eksperimentelle legemidler for MDS (inkludert thalidomid, azacitidin, arsentrioksid). Disse pasientene blir kvalifisert etter en "utvasking" på minst 4 uker
- Samtidig behandling med et annet jernchelaterende middel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Deferasirox
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å evaluere tolerabiliteten og sikkerhetsprofilen til Deferasirox i pkt med MDS med post-transfusjonell hemosiderose
Tidsramme: På månedlig basis deretter fra baseline vurdering.
|
På månedlig basis deretter fra baseline vurdering.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å evaluere Deferasirox-effekten som kelasjonsterapi når det gjelder reduksjon av serumferritinnivåer sammenlignet med basalnivåer
Tidsramme: Ved 3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
|
Ved 3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
|
|
For å evaluere virkningen Deferasirox jernkelatbehandling kontra det normale behovet for transfusjoner i en undergruppe av pkt som ikke vil motta vekstfaktorer eller kjemoterapi i henhold til deres basale egenskaper.
Tidsramme: På månedlig basis deretter fra baseline vurdering.
|
På månedlig basis deretter fra baseline vurdering.
|
|
Livskvalitetsevaluering.
Tidsramme: Ved 3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
|
Ved 3, 6, 9 og 12 måneder fra baseline vurdering.
|
|
Overholdelse av evaluering av chelatbehandling.
Tidsramme: På månedlig basis deretter fra baseline vurdering.
|
På månedlig basis deretter fra baseline vurdering.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Aaronson NK, Ahmedzai S, Bergman B, Bullinger M, Cull A, Duez NJ, Filiberti A, Flechtner H, Fleishman SB, de Haes JC, et al. The European Organization for Research and Treatment of Cancer QLQ-C30: a quality-of-life instrument for use in international clinical trials in oncology. J Natl Cancer Inst. 1993 Mar 3;85(5):365-76. doi: 10.1093/jnci/85.5.365.
- Alessandrino EP, Amadori S, Barosi G, Cazzola M, Grossi A, Liberato LN, Locatelli F, Marchetti M, Morra E, Rebulla P, Visani G, Tura S; Italian Society of Hematology. Evidence- and consensus-based practice guidelines for the therapy of primary myelodysplastic syndromes. A statement from the Italian Society of Hematology. Haematologica. 2002 Dec;87(12):1286-306.
- Anderson LJ, Holden S, Davis B, Prescott E, Charrier CC, Bunce NH, Firmin DN, Wonke B, Porter J, Walker JM, Pennell DJ. Cardiovascular T2-star (T2*) magnetic resonance for the early diagnosis of myocardial iron overload. Eur Heart J. 2001 Dec;22(23):2171-9. doi: 10.1053/euhj.2001.2822.
- Borgna-Pignatti C, Franchini M, Gandini G, Vassanelli A, De Gironcoli M, Aprili G. Subcutaneous bolus injection of deferoxamine in adult patients affected by onco-hematologic diseases and iron overload. Haematologica. 1998 Sep;83(9):788-90.
- Efficace F, Bottomley A, Osoba D, Gotay C, Flechtner H, D'haese S, Zurlo A. Beyond the development of health-related quality-of-life (HRQOL) measures: a checklist for evaluating HRQOL outcomes in cancer clinical trials--does HRQOL evaluation in prostate cancer research inform clinical decision making? J Clin Oncol. 2003 Sep 15;21(18):3502-11. doi: 10.1200/JCO.2003.12.121.
- Caocci G, Baccoli R, Ledda A, Littera R, La Nasa G. A mathematical model for the evaluation of amplitude of hemoglobin fluctuations in elderly anemic patients affected by myelodysplastic syndromes: correlation with quality of life and fatigue. Leuk Res. 2007 Feb;31(2):249-52. doi: 10.1016/j.leukres.2006.05.015. Epub 2006 Jun 30.
- Galanello R. Evaluation of ICL670, a once-daily oral iron chelator in a phase III clinical trial of beta-thalassemia patients with transfusional iron overload. Ann N Y Acad Sci. 2005;1054:183-5. doi: 10.1196/annals.1345.021.
- Efficace F, Santini V, La Nasa G, Cottone F, Finelli C, Borin L, Quaresmini G, Di Tucci AA, Volpe A, Cilloni D, Quarta G, Sanpaolo G, Rivellini F, Salvi F, Molteni A, Voso MT, Alimena G, Fenu S, Mandelli F, Angelucci E. Health-related quality of life in transfusion-dependent patients with myelodysplastic syndromes: a prospective study to assess the impact of iron chelation therapy. BMJ Support Palliat Care. 2016 Mar;6(1):80-8. doi: 10.1136/bmjspcare-2014-000726. Epub 2014 Sep 9.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2007
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mars 2010
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. november 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mai 2007
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. mai 2007
Først lagt ut (ANSLAG)
4. mai 2007
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
22. november 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. november 2016
Sist bekreftet
1. november 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Neoplasmer
- Sykdom
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Metabolisme, medfødte feil
- Forstadier til kreft
- Metallmetabolisme, medfødte feil
- Overbelastning av jern
- Syndrom
- Myelodysplastiske syndromer
- Preleukemi
- Hemokromatose
- Hemosiderose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Deferasirox
Andre studie-ID-numre
- MDS0306
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .