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Seguridad, tolerabilidad y eficacia de deferasirox en SMD

21 de noviembre de 2016 actualizado por: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Estudio abierto multicéntrico para evaluar la seguridad/tolerabilidad y eficacia de deferasirox (ICL670) en pacientes con síndrome mielodisplásico y hemosiderosis transfusional crónica.

Estudio abierto de un solo brazo sobre el tratamiento con deferasirox en pacientes con SMD con hemosiderosis transfusional crónica.

Los pacientes reciben dosis orales diarias de Deferasirox para eliminar la cantidad de hierro administrada durante las transfusiones y, si es necesario, para reducir la sobrecarga de hierro ya presente.

Después de una fase de selección en la que los pacientes son evaluados según los criterios de elegibilidad, una fase de tratamiento de un año prevé visitas mensuales para evaluar los signos de seguridad y eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Está ampliamente demostrado que una terapia quelante adecuada en anemias crónicas dependientes de transfusiones puede prevenir el exceso de hierro y puede reducir el exceso ya existente reduciendo, por tanto, la comorbilidad y mejorando la supervivencia.

En particular, algunos autores han demostrado en pacientes afectos de SMD sometidos a terapia quelante intensiva con deferoxamina recuperación hematológica con reducción de la necesidad de transfusiones.

Con el presente estudio, planeamos evaluar la seguridad y eficacia de una terapia con el nuevo quelante oral Deferasirox en pacientes con SMD con hemosiderosis transfusional.

Este es un estudio abierto de un solo brazo sobre el tratamiento con Deferasirox en pacientes con SMD con hemosiderosis transfusional crónica.

Los pacientes recibirán dosis orales diarias de Deferasirox para eliminar la cantidad de hierro administrada durante las transfusiones y, si es necesario, para reducir la sobrecarga de hierro ya presente.

Después de una fase de selección en la que los pacientes son evaluados según los criterios de elegibilidad, una fase de tratamiento de un año prevé visitas mensuales para evaluar los signos de seguridad y eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

158

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • SOC EMATOLOGIA ASO SS Antonio e Biagio
      • Bologna, Italia
        • Ist.Ematologia e Oncologia Medica L.e A. Seragnoli
      • Cagliari, Italia
        • CTMO-Ematologia Ospedale Binaghi
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale "A. Businco"
      • Caserta, Italia
        • Oncoematologia "A.O.R.N. S'Anna e S.Sebastiano"
      • Castelfranco Veneto, Italia
        • US Dipartimentale Centro per le Malattie del Sangue
      • Catania, Italia
        • Università di Catania - Cattedra di Ematologia - Ospedale "Ferrarotto"
      • Firenze, Italia
        • Policlinico di Careggi, Università delgi studi di Firenze
      • Genova, Italia
        • Clinica Ematologica - Università degli Studi
      • Napoli, Italia
        • Divisione di Ematologia e TMO - Ospedale "A. Cardarelli "- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Perugia, Italia
        • Clinica Ematol Università di Perugia, Policlinico Monteluce
      • Roma, Italia
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Roma, Italia
        • Ematologia- Università degli Studi "La Sapienza"
      • Roma, Italia
        • Università degli Studi di Tor Vergata
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Istituto di Ematologia - IRCCS Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
      • Siena, Italia
        • U.O. Ematologia, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese
      • Venezia, Italia
        • Ospedale Civile SS. Giovanni e Paolo

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes, tanto hombres como mujeres, con riesgo bajo e intermedio I (puntaje IPSS) Síndrome mielodisplásico y hemosiderosis inducida por transfusiones.
  • Edad >=18 años
  • Pacientes que nunca recibieron terapia de quelación o que recibieron una terapia con Desferal después de un día de lavado
  • Antecedentes médicos de al menos 20 transfusiones de sangre (equivalente a 100 ml/kg de concentrado de glóbulos rojos).
  • Disponibilidad de datos sobre transfusiones de sangre durante las 12 semanas previas a la selección
  • Ferritina sérica >= 1000 µg/L al menos dos veces (al menos 2 semanas de intervalo entre los 2 análisis) durante el año anterior a la selección
  • Esperanza de vida > 12 meses
  • Disponibilidad de al menos 3 hemogramas completos (antes de las transfusiones) durante las 12 semanas previas a la selección

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico diferente de SMD (es decir, mielofibrosis)
  • Insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina < 60 ml/min)
  • ALT/AST > 500 U/L
  • Hepatitis B y/o C activa
  • Pacientes tratados durante las últimas 4 semanas con medicamentos experimentales para MDS (incluyendo talidomida, azacitidina, trióxido de arsénico). Estos pacientes se vuelven elegibles después de un "lavado" de al menos 4 semanas
  • Tratamiento concomitante con otro agente quelante de hierro

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Deferasirox
Droga: Deferasirox

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar el perfil de tolerabilidad y seguridad de Deferasirox en pacientes con SMD con hemosiderosis postransfusional
Periodo de tiempo: Mensualmente a partir de entonces a partir de la evaluación de referencia.
Mensualmente a partir de entonces a partir de la evaluación de referencia.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia de Deferasirox como terapia de quelación en términos de reducción de los niveles de ferritina sérica en comparación con los niveles basales
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 9 y 12 meses desde la evaluación inicial.
A los 3, 6, 9 y 12 meses desde la evaluación inicial.
Evaluar el impacto de la terapia quelante de hierro con deferasirox frente a la demanda normal de transfusiones en un subgrupo de pts que no recibirán factores de crecimiento ni quimioterapia según sus características basales.
Periodo de tiempo: Mensualmente a partir de entonces a partir de la evaluación de referencia.
Mensualmente a partir de entonces a partir de la evaluación de referencia.
Evaluación de la Calidad de Vida.
Periodo de tiempo: A los 3, 6, 9 y 12 meses desde la evaluación inicial.
A los 3, 6, 9 y 12 meses desde la evaluación inicial.
Cumplimiento de la evaluación de la terapia quelante.
Periodo de tiempo: Mensualmente a partir de entonces a partir de la evaluación de referencia.
Mensualmente a partir de entonces a partir de la evaluación de referencia.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Investigadores

  • Investigador principal: Emanuele ANGELUCCI, Pr., Ospedale "A. Businco", Cagliari

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2007

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de marzo de 2010

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

4 de mayo de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

22 de noviembre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de noviembre de 2016

Última verificación

1 de noviembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MDS0306

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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