ニーマンピックC型病におけるミグルスタット
2025年1月31日 更新者：Actelion
ニーマンピックC型疾患の成人および若年患者におけるミグルスタットの第II相無作為対照試験
これは、ニーマン・ピック C 型疾患の成人および若年患者におけるミグルスタットの第 II 相無作為対照試験です。
最大 42 人の患者が 2:1 の比率でミグルスタットによる治療群または非治療群のいずれかに無作為に割り付けられます。
どちらのグループも同じ訪問スケジュールに従います。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
29
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 異常なコレステロールエステル化および異常なフィリピン染色によって確認されたNiemann-Pick Type C病の患者。
- カプセルを摂取できる患者。
- 4歳以上の患者。
除外基準:
- -インフォームドコンセントを提供できない、および/または法的保護者がインフォームドコンセントを提供できない18歳未満の患者。
- -インフォームドコンセントを提供できない18歳以上の患者、および/または法定後見人が証人のインフォームドコンセントを提供できない患者。
- -研究全体およびOGT 918治療の中止後3か月間、適切な避妊を使用することに同意しない、性的に活発で肥沃な患者。
- -研究手順に耐えられない、またはこのプロトコルで必要とされる研究センターに旅行できない患者。
- -現在、他の治験薬による治療を受けている患者、または消化管の吸収または運動性を妨げる可能性のある薬物または栄養補助食品を服用している患者。
- -臨床的に重大な下痢（1日3回以上の液体便が7日間以上）に苦しんでいる患者 スクリーニング来院から3か月以内に明確な原因がない、または重大な胃腸障害の病歴がある患者。
- -研究に適さない併発する病状のある患者。 HIV、肝炎感染。
- -治験責任医師の意見で（何らかの理由で）研究に不適切であると考えられている患者。
- -調整されたクレアチニンクリアランスが70ml/分/1.73m2未満の患者 (CrCl <70)。
- 4歳未満の患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：2
標準治療
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実験的：1
OGT -918 -Zavesca（Miglustat）
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治療グループに無作為に割り付けられた 12 歳以上の患者は、200 mg の OGT 918 を、最初は 12 か月間、1 日 3 回投与されます。
12歳未満の最大12人の患者を対象とした追加のサブスタディでは、BSAに従ってOGT 918の低用量が投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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主要評価項目は、水平サッカディック α と水平サッカディック β の 2 つのパラメーターであり、サッケード眼球運動データから各患者について推定されます。
時間枠：12か月目までのベースライン
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12か月目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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速度測定が得られる最大振幅
時間枠：12か月目までのベースライン
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12か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD、Columbia University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2002年1月1日
一次修了 (実際)
2006年9月1日
研究の完了 (実際)
2008年1月1日
試験登録日
最初に提出
2007年8月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年8月15日
最初の投稿 (推定)
2007年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月31日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OGT-918-007
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。