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Miglustat bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C

24. März 2010 aktualisiert von: Actelion

Eine randomisierte kontrollierte Phase-II-Studie mit Miglustat bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit

Dies ist eine randomisierte kontrollierte Studie der Phase II mit Miglustat bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C. Bis zu 42 Patienten werden in einem Verhältnis von 2:1 randomisiert entweder einer Behandlung mit Miglustat oder einer Gruppe ohne Behandlung zugeteilt. Beide Gruppen folgen einem identischen Besuchsplan.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C, bestätigt durch abnorme Cholesterinveresterung und abnorme Filipin-Färbung.
  2. Patienten, die eine Kapsel einnehmen können.
  3. Patienten, die älter als vier (4) Jahre sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten unter 18 Jahren, die keine Einverständniserklärung abgeben können und/oder deren gesetzlicher Vormund keine Einverständniserklärung abgeben kann.
  2. Patienten ab 18 Jahren, die keine Einverständniserklärung abgeben können und/oder deren gesetzlicher Vormund keine bezeugte Einverständniserklärung abgeben kann.
  3. Sexuell aktive und fruchtbare Patientinnen, die einer angemessenen Empfängnisverhütung während der gesamten Studie und drei Monate nach Beendigung der Behandlung mit OGT 918 nicht zustimmen.
  4. Patienten, die die Studienverfahren nicht vertragen oder die nicht in der Lage sind, wie in diesem Protokoll vorgeschrieben zum Studienzentrum zu reisen.
  5. Patienten, die sich derzeit einer Therapie mit anderen Prüfsubstanzen unterziehen, oder Patienten, die Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die die gastrointestinale Resorption oder Motilität beeinträchtigen können.
  6. Patienten mit klinisch signifikantem Durchfall (> 3 flüssige Stühle pro Tag für > 7 Tage) ohne definierbare Ursache innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch oder mit einer Vorgeschichte von signifikanten Magen-Darm-Erkrankungen.
  7. Patienten mit einer interkurrenten Erkrankung, die sie für die Studie ungeeignet machen würde, z. HIV, Hepatitis-Infektion.
  8. Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes (aus welchen Gründen auch immer) für die Studie als ungeeignet erachtet werden.
  9. Patienten mit einer angepassten Kreatinin-Clearance von weniger als 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl < 70).
  10. Patienten unter vier (4) Jahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
OGT-918 - Zavesca (miglustat)
Arzneimittel: miglustat
Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren, die randomisiert der Behandlungsgruppe zugeteilt wurden, erhalten anfänglich 200 mg OGT 918 dreimal täglich für zwölf Monate. Eine zusätzliche Teilstudie mit bis zu 12 Patienten im Alter von unter 12 Jahren erhält entsprechend ihrer BSA eine niedrigere Dosis von OGT 918
Andere Namen:
  • Zavesca
KEIN_EINGRIFF: 2
Standardbehandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die primären Endpunkte sind zwei Parameter – horizontales sakkadisches α und horizontales sakkadisches β – die für jeden Patienten aus seinen sakkadischen Augenbewegungsdaten geschätzt werden
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Baseline bis Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Höchste Amplitude, für die eine Geschwindigkeitsmessung erhalten wird
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Baseline bis Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Ermittler

  • Hauptermittler: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2002

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2006

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. August 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

26. März 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2010

Zuletzt verifiziert

1. März 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OGT-918-007

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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