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Miglustat en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

31 de enero de 2025 actualizado por: Actelion

Un estudio controlado aleatorizado de fase II de miglustat en pacientes adultos y jóvenes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C

Este es un estudio controlado aleatorizado de fase II de miglustat en pacientes adultos y jóvenes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Se aleatorizarán hasta 42 pacientes en una proporción de 2:1 para recibir tratamiento con miglustat o para un grupo sin tratamiento. Ambos grupos seguirán un horario de visitas idéntico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C confirmada por esterificación de colesterol anormal y tinción de filipina anormal.
  2. Pacientes que pueden ingerir una cápsula.
  3. Pacientes mayores de cuatro (4) años de edad.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes menores de 18 años que no puedan dar su consentimiento informado y/o cuyo tutor legal no pueda dar su consentimiento informado.
  2. Pacientes de 18 años o más que no puedan dar su consentimiento informado y/o cuyo tutor legal no pueda dar su consentimiento informado con testigos.
  3. Pacientes sexualmente activas y fértiles que no estén de acuerdo con el uso de métodos anticonceptivos adecuados durante todo el estudio y durante los tres meses posteriores al cese del tratamiento con OGT 918.
  4. Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos del estudio o que no pueden viajar al centro del estudio según lo requiere este protocolo.
  5. Pacientes que actualmente se encuentran en tratamiento con otros agentes en investigación o pacientes que toman medicamentos o suplementos alimenticios que pueden interferir con la absorción o la motilidad gastrointestinal.
  6. Pacientes que sufran diarrea clínicamente significativa (>3 deposiciones líquidas por día durante >7 días) sin causa definible dentro de los 3 meses previos a la visita de selección, o que tengan antecedentes de trastornos gastrointestinales significativos.
  7. Pacientes con una afección médica intercurrente que los haría inadecuados para el estudio, p. VIH, infección por hepatitis.
  8. Pacientes que, en opinión del Investigador (por cualquier motivo), se consideren inadecuados para el estudio.
  9. Pacientes con un aclaramiento de creatinina ajustado inferior a 70 ml/min/1,73 m2 (ClCr <70).
  10. Pacientes menores de cuatro (4) años de edad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: 2
Tratamiento estándar
Experimental: 1
OGT -918 - Zavesca (Miglustat)
Droga: miglustat
Los pacientes de 12 años o más asignados aleatoriamente al grupo de tratamiento recibirán 200 mg de OGT 918 tres veces al día inicialmente durante doce meses. Un subestudio adicional de hasta 12 pacientes menores de 12 años recibirá una dosis más baja de OGT 918 según su BSA
Otros nombres:
  • Zavesca

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Los criterios de valoración principales serán dos parámetros: horizontal sacádico α y horizontal sacádico β, que se estiman para cada paciente a partir de sus datos de movimiento ocular sacádico.
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 12
Línea de base al mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mayor amplitud para la que se obtiene una medida de velocidad
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 12
Línea de base al mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Actelion

Investigadores

  • Investigador principal: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2002

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2006

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2007

Publicado por primera vez (Estimado)

16 de agosto de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2025

Última verificación

1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OGT-918-007

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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