Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Miglustate na doença de Niemann-Pick tipo C

31 de janeiro de 2025 atualizado por: Actelion

Um estudo controlado randomizado de Fase II de Miglustat em pacientes adultos e juvenis com doença de Niemann-Pick tipo C

Este é um estudo controlado randomizado de fase II de miglustato em pacientes adultos e jovens com doença de Niemann-Pick tipo C. Até 42 pacientes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para tratamento com miglustato ou para um grupo sem tratamento. Ambos os grupos seguirão um cronograma de visitas idêntico.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com doença de Niemann-Pick tipo C confirmada por esterificação anormal do colesterol e coloração anormal da filipina.
  2. Pacientes que podem ingerir uma cápsula.
  3. Pacientes com mais de 4 (quatro) anos de idade.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes menores de 18 anos incapazes de dar consentimento informado e/ou cujo responsável legal não possa fornecer consentimento informado.
  2. Pacientes com 18 anos ou mais que não podem fornecer consentimento informado e/ou cujo responsável legal não pode fornecer consentimento informado testemunhado.
  3. Pacientes sexualmente ativas e férteis que não concordam em usar contracepção adequada durante todo o estudo e por três meses após o término do tratamento com OGT 918.
  4. Pacientes que não toleram os procedimentos do estudo ou que não podem se deslocar até o centro do estudo conforme exigido por este protocolo.
  5. Pacientes atualmente sob terapia com outros agentes em investigação ou pacientes tomando medicamentos ou suplementos alimentares que possam interferir na absorção ou motilidade gastrointestinal.
  6. Pacientes que sofrem de diarreia clinicamente significativa (>3 evacuações líquidas por dia durante>7 dias) sem causa definível dentro de 3 meses da visita de triagem ou que têm histórico de distúrbios gastrointestinais significativos.
  7. Pacientes com uma condição médica intercorrente que os tornaria inadequados para o estudo, por ex. HIV, infecção por hepatite.
  8. Pacientes que, na opinião do Investigador (por qualquer motivo), são considerados inadequados para o estudo.
  9. Pacientes com uma depuração de creatinina ajustada inferior a 70 ml/min/1,73m2 (CrCl <70).
  10. Pacientes com menos de quatro (4) anos de idade.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: 2
Tratamento padrão
Experimental: 1
OGT -918 - ZAVESCA (MIGLUSTAT)
Medicamento: miglustat
Pacientes com 12 anos ou mais randomizados para o grupo de tratamento receberão 200 mg de OGT 918 três vezes ao dia inicialmente por doze meses. Um subestudo adicional de até 12 pacientes com menos de 12 anos receberá uma dose menor de OGT 918 de acordo com sua BSA
Outros nomes:
  • Zavesca

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Os endpoints primários serão dois parâmetros - Horizontal Saccadic α e Horizontal Saccadic β - que são estimados para cada paciente a partir de seus dados de movimento ocular sacádico
Prazo: Linha de base até o mês 12
Linha de base até o mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Maior amplitude para a qual uma medição de velocidade é obtida
Prazo: Linha de base até o mês 12
Linha de base até o mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Investigador principal: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2002

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2006

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2007

Primeira postagem (Estimado)

16 de agosto de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de janeiro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OGT-918-007

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Niemann-Pick Tipo C

Ensaios clínicos em miglustat

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever