Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Miglustat i Niemann-Pick Type C sygdom

31. januar 2025 opdateret af: Actelion

En fase II randomiseret kontrolleret undersøgelse af Miglustat hos voksne og unge patienter med Niemann-Pick Type C sygdom

Dette er en fase II randomiseret kontrolleret undersøgelse af miglustat hos voksne og unge patienter med Niemann-Pick Type C sygdom. Op til 42 patienter vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til enten behandling med miglustat eller til en ikke-behandlingsgruppe. Begge grupper vil følge en identisk besøgsplan.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med Niemann-Pick Type C sygdom bekræftet af unormal kolesterolesterificering og unormal filipinfarvning.
  2. Patienter, der kan indtage en kapsel.
  3. Patienter, der er over fire (4) år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter under 18 år, som ikke er i stand til at give informeret samtykke, og/eller hvis værge ikke er i stand til at give informeret samtykke.
  2. Patienter på 18 år og derover, som ikke kan give informeret samtykke, og/eller hvis værge ikke er i stand til at give bevidnet informeret samtykke.
  3. Seksuelt aktive og fertile patienter, som ikke accepterer at bruge tilstrækkelig prævention gennem hele undersøgelsen og i tre måneder efter ophør af OGT 918-behandling.
  4. Patienter, der ikke kan tolerere undersøgelsesprocedurerne, eller som ikke er i stand til at rejse til undersøgelsescentret som krævet i denne protokol.
  5. Patienter, der i øjeblikket er i behandling med andre forsøgsmidler, eller patienter, der tager medicin eller kosttilskud, som kan interferere med gastrointestinal absorption eller motilitet.
  6. Patienter, der lider af klinisk signifikant diarré (>3 flydende afføring pr. dag i >7 dage) uden definerbar årsag inden for 3 måneder efter screeningsbesøg, eller som har en historie med betydelige mave-tarmsygdomme.
  7. Patienter med en interkurrent medicinsk tilstand, der ville gøre dem uegnede til undersøgelsen, f.eks. HIV, hepatitis infektion.
  8. Patienter, som efter investigator (uanset grund) vurderes at være uegnede til undersøgelsen.
  9. Patienter med en justeret kreatininclearance på mindre end 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl <70).
  10. Patienter yngre end fire (4) år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: 2
Standard behandling
Eksperimentel: 1
OGT -918 - Zavesca (Miglustat)
Medicin: miglustat
Patienter på 12 år eller mere randomiseret til behandlingsgruppen vil modtage 200 mg OGT 918 tre gange dagligt i første omgang i tolv måneder. Et yderligere delstudie med op til 12 patienter under 12 år vil modtage en lavere dosis af OGT 918 i henhold til deres BSA
Andre navne:
  • Zavesca

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
De primære endepunkter vil være to parametre - Horisontal Saccadic α og Horisontal Saccadic β - som estimeres for hver patient ud fra deres saccadiske øjenbevægelsesdata
Tidsramme: Baseline til måned 12
Baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Højeste amplitude, for hvilken der opnås en hastighedsmåling
Tidsramme: Baseline til måned 12
Baseline til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2007

Først opslået (Anslået)

16. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OGT-918-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick Type C sygdom

Kliniske forsøg med miglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner