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Miglustat dans la maladie de Niemann-Pick de type C

24 mars 2010 mis à jour par: Actelion

Une étude contrôlée randomisée de phase II sur le miglustat chez des patients adultes et juvéniles atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C

Il s'agit d'une étude contrôlée randomisée de phase II sur le miglustat chez des patients adultes et juvéniles atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C. Jusqu'à 42 patients seront randomisés selon un ratio de 2:1 pour recevoir soit un traitement par miglustat, soit un groupe sans traitement. Les deux groupes suivront un programme de visite identique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C confirmée par une estérification anormale du cholestérol et une coloration anormale de la filipine.
  2. Les patients qui peuvent ingérer une capsule.
  3. Patients âgés de plus de quatre (4) ans.

Critère d'exclusion:

  1. Patients de moins de 18 ans incapables de donner leur consentement éclairé et/ou dont le tuteur légal est incapable de donner un consentement éclairé.
  2. Patients âgés de 18 ans et plus qui ne peuvent pas fournir de consentement éclairé et/ou dont le tuteur légal est incapable de fournir un consentement éclairé devant témoin.
  3. Patientes sexuellement actives et fertiles qui n'acceptent pas d'utiliser une contraception adéquate tout au long de l'étude et pendant trois mois après l'arrêt du traitement OGT 918.
  4. Les patients qui ne peuvent pas tolérer les procédures d'étude ou qui ne peuvent pas se rendre au centre d'étude comme l'exige ce protocole.
  5. Patients actuellement sous traitement avec d'autres agents expérimentaux ou patients prenant des médicaments ou des compléments alimentaires susceptibles d'interférer avec l'absorption ou la motilité gastro-intestinale.
  6. Patients souffrant de diarrhée cliniquement significative (> 3 selles liquides par jour pendant> 7 jours) sans cause définissable dans les 3 mois suivant la visite de dépistage, ou qui ont des antécédents de troubles gastro-intestinaux importants.
  7. Patients présentant une condition médicale intercurrente qui les rendrait inaptes à l'étude, par ex. VIH, hépatite.
  8. Patients qui, de l'avis de l'investigateur (pour quelque raison que ce soit), sont considérés comme inadaptés à l'étude.
  9. Patients avec une clairance de la créatinine ajustée inférieure à 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl < 70).
  10. Patients de moins de quatre (4) ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 1
OGT-918 - Zavesca (miglustat)
Médicament: miglustat
Les patients âgés de 12 ans ou plus randomisés dans le groupe de traitement recevront initialement 200 mg d'OGT 918 trois fois par jour pendant douze mois. Une sous-étude supplémentaire portant sur jusqu'à 12 patients âgés de moins de 12 ans recevra une dose plus faible d'OGT 918 en fonction de leur BSA
Autres noms:
  • Zavesca
AUCUNE_INTERVENTION: 2
Traitement standard

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Les principaux critères d'évaluation seront deux paramètres - Horizontal Saccadic α et Horizontal Saccadic β - qui sont estimés pour chaque patient à partir de leurs données sur les mouvements oculaires saccadiques.
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Amplitude la plus élevée pour laquelle une mesure de vitesse est obtenue
Délai: De la ligne de base au mois 12
De la ligne de base au mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Actelion

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2002

Achèvement primaire (RÉEL)

1 septembre 2006

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2007

Première publication (ESTIMATION)

16 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

26 mars 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2010

Dernière vérification

1 mars 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OGT-918-007

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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