Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Miglustat u Niemann-Pickovy choroby typu C

31. ledna 2025 aktualizováno: Actelion

Randomizovaná kontrolovaná studie fáze II miglustatu u dospělých a mladistvých pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C

Toto je randomizovaná kontrolovaná studie fáze II miglustatu u dospělých a juvenilních pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C. Až 42 pacientů bude randomizováno v poměru 2:1 buď k léčbě miglustatem, nebo k neléčené skupině. Obě skupiny budou mít stejný plán návštěv.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s Niemann-Pickovou chorobou typu C potvrzenou abnormální esterifikací cholesterolu a abnormálním barvením filipinu.
  2. Pacienti, kteří mohou spolknout tobolku.
  3. Pacienti, kteří jsou starší čtyř (4) let věku.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti mladší 18 let, kteří nejsou schopni dát informovaný souhlas a/nebo jejichž zákonný zástupce není schopen poskytnout informovaný souhlas.
  2. Pacienti ve věku 18 a více let, kteří nemohou poskytnout informovaný souhlas a/nebo jejichž zákonný zástupce není schopen poskytnout informovaný souhlas svědkem.
  3. Sexuálně aktivní a fertilní pacientky, které nesouhlasí s používáním adekvátní antikoncepce v průběhu studie a po dobu tří měsíců po ukončení léčby OGT 918.
  4. Pacienti, kteří nemohou tolerovat studijní postupy nebo kteří nejsou schopni cestovat do studijního centra, jak vyžaduje tento protokol.
  5. Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni jinými zkoumanými látkami nebo pacienti užívající léky nebo potravinové doplňky, které mohou interferovat s gastrointestinální absorpcí nebo motilitou.
  6. Pacienti trpící klinicky významným průjmem (>3 tekuté stolice denně po dobu >7 dnů) bez definovatelné příčiny během 3 měsíců od screeningové návštěvy nebo kteří mají v anamnéze významné gastrointestinální poruchy.
  7. Pacienti s interkurentním zdravotním stavem, který by je činil nevhodnými pro studii, např. HIV, infekce hepatitidou.
  8. Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího (z jakéhokoli důvodu) považováni za nevhodné pro studii.
  9. Pacienti s upravenou clearance kreatininu nižší než 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl <70).
  10. Pacienti mladší čtyř (4) let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: 2
Standardní léčba
Experimentální: 1
OGT -918 - Zavesca (Miglustat)
Lék: miglustat
Pacienti ve věku 12 let nebo více randomizovaní do léčebné skupiny budou dostávat 200 mg OGT 918 třikrát denně zpočátku po dobu dvanácti měsíců. V další dílčí studii až 12 pacientů ve věku do 12 let bude dostávat nižší dávku OGT 918 podle jejich BSA
Ostatní jména:
  • Zavesca

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárními cílovými body budou dva parametry – horizontální sakadický α a horizontální sakadický β – které jsou odhadnuty pro každého pacienta z údajů o jeho sakadických pohybech očí.
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Výchozí stav do 12. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nejvyšší amplituda, pro kterou se získá měření rychlosti
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Výchozí stav do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2007

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OGT-918-007

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann-Pickova choroba typu C

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit