Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Miglustat i Niemann-Pick Type C sykdom

31. januar 2025 oppdatert av: Actelion

En fase II randomisert kontrollert studie av Miglustat hos voksne og juvenile pasienter med Niemann-Pick Type C sykdom

Dette er en fase II randomisert kontrollert studie av miglustat hos voksne og juvenile pasienter med Niemann-Pick Type C sykdom. Opptil 42 pasienter vil bli randomisert i forholdet 2:1 til enten behandling med miglustat eller til en ikke-behandlingsgruppe. Begge gruppene vil følge en identisk besøksplan.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med Niemann-Pick Type C sykdom bekreftet av unormal kolesterolforestring og unormal filipinfarging.
  2. Pasienter som kan få i seg en kapsel.
  3. Pasienter som er over fire (4) år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter yngre enn 18 år som ikke er i stand til å gi informert samtykke og/eller hvis verge ikke kan gi informert samtykke.
  2. Pasienter på 18 år og over som ikke kan gi informert samtykke og/eller hvis verge ikke er i stand til å gi vitne til informert samtykke.
  3. Seksuelt aktive og fertile pasienter som ikke godtar å bruke adekvat prevensjon gjennom hele studien og i tre måneder etter avsluttet OGT 918-behandling.
  4. Pasienter som ikke kan tolerere studieprosedyrene eller som ikke er i stand til å reise til studiesenteret som kreves av denne protokollen.
  5. Pasienter som for tiden gjennomgår behandling med andre undersøkelsesmidler eller pasienter som tar medikamenter eller kosttilskudd som kan forstyrre gastrointestinal absorpsjon eller motilitet.
  6. Pasienter som lider av klinisk signifikant diaré (>3 flytende avføring per dag i >7 dager) uten definerbar årsak innen 3 måneder etter screeningbesøk, eller som har en historie med betydelige gastrointestinale lidelser.
  7. Pasienter med en interkurrent medisinsk tilstand som ville gjøre dem uegnet for studien, f.eks. HIV, hepatittinfeksjon.
  8. Pasienter som etter etterforskerens oppfatning (uansett grunn) anses å være uegnet for studien.
  9. Pasienter med justert kreatininclearance på mindre enn 70 ml/min/1,73m2 (CrCl <70).
  10. Pasienter yngre enn fire (4) år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: 2
Standard behandling
Eksperimentell: 1
OGT -918 - Zavesca (Miglustat)
Legemiddel: miglustat
Pasienter i alderen 12 år eller mer randomisert til behandlingsgruppen vil motta 200 mg OGT 918 tre ganger daglig i første omgang i tolv måneder. En ekstra delstudie på opptil 12 pasienter under 12 år vil få en lavere dose OGT 918 i henhold til deres BSA
Andre navn:
  • Zavesca

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
De primære endepunktene vil være to parametere - Horisontal Saccadic α og Horisontal Saccadic β - som estimeres for hver pasient fra deres sakkadiske øyebevegelsesdata
Tidsramme: Grunnlinje til måned 12
Grunnlinje til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Høyeste amplitude som det oppnås en hastighetsmåling for
Tidsramme: Grunnlinje til måned 12
Grunnlinje til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Actelion

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2002

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. august 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2007

Først lagt ut (Antatt)

16. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OGT-918-007

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick Type C sykdom

Kliniske studier på miglustat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere