Niemann-Pick Type C 질병의 Miglustat
2025년 1월 31일 업데이트: Actelion
Niemann-Pick Type C 질환이 있는 성인 및 청소년 환자를 대상으로 한 Miglustat의 제2상 무작위 통제 연구
이것은 Niemann-Pick Type C 질환이 있는 성인 및 청소년 환자를 대상으로 miglustat에 대한 2상 무작위 통제 연구입니다.
최대 42명의 환자가 2:1 비율로 미글루스타트 치료군 또는 비치료군으로 무작위 배정됩니다.
두 그룹 모두 동일한 방문 일정을 따릅니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 비정상 콜레스테롤 에스테르화 및 비정상 필리핀 염색으로 확인된 Niemann-Pick C형 질환 환자.
- 캡슐을 섭취할 수 있는 환자.
- 4세 이상의 환자.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 18세 미만의 환자.
- 사전 동의를 제공할 수 없는 18세 이상의 환자 및/또는 법적 보호자가 증인 사전 동의를 제공할 수 없는 환자.
- 연구 기간 내내 그리고 OGT 918 치료 중단 후 3개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 성적으로 활동적이고 가임 가능한 환자.
- 연구 절차를 견딜 수 없거나 이 프로토콜에서 요구하는 대로 연구 센터로 이동할 수 없는 환자.
- 현재 다른 연구 약물로 치료를 받고 있는 환자 또는 위장관 흡수 또는 운동을 방해할 수 있는 약물 또는 식품 보조제를 복용 중인 환자.
- 스크리닝 방문 3개월 이내에 정의 가능한 원인 없이 임상적으로 유의한 설사(>7일 동안 1일 3회 이상 액체 대변)를 앓고 있거나 중대한 위장 장애 병력이 있는 환자.
- 연구에 부적합하게 만드는 병발성 의학적 상태가 있는 환자. HIV, 간염 감염.
- 조사자의 의견에 따라(어떤 이유로든) 연구에 부적합하다고 생각되는 환자.
- 조정된 크레아티닌 청소율이 70 ml/min/1.73m2 미만인 환자 (CrCl <70).
- 4세 미만의 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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간섭 없음: 2
표준 처리
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실험적: 1
OGT -918 -Zavesca (Miglustat)
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치료군으로 무작위 배정된 12세 이상의 환자는 초기에 12개월 동안 1일 3회 200mg OGT 918을 투여받게 됩니다.
12세 미만 환자 최대 12명을 대상으로 한 추가 하위 연구에서는 BSA에 따라 더 낮은 용량의 OGT 918을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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1차 종료점은 두 개의 매개변수(Horizontal Saccadic α 및 Horizontal Saccadic β)가 될 것입니다. 이들은 단속적 안구 운동 데이터에서 각 환자에 대해 추정됩니다.
기간: 12개월 기준 기준
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12개월 기준 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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속도 측정이 얻어지는 최대 진폭
기간: 12개월 기준 기준
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12개월 기준 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2002년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 8월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2007년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 31일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OGT-918-007
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