Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Miglustaat bij de ziekte van Niemann-Pick type C

31 januari 2025 bijgewerkt door: Actelion

Een gerandomiseerde, gecontroleerde fase II-studie van miglustat bij volwassen en jonge patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C

Dit is een gerandomiseerde, gecontroleerde fase II-studie met miglustaat bij volwassen en juveniele patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C. Maximaal 42 patiënten zullen in een verhouding van 2:1 worden gerandomiseerd naar een behandelingsgroep met miglustat of naar een niet-behandelingsgroep. Beide groepen volgen een identiek bezoekschema.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C bevestigd door abnormale cholesterolverestering en abnormale filipinekleuring.
  2. Patiënten die een capsule kunnen inslikken.
  3. Patiënten ouder dan vier (4) jaar.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten jonger dan 18 jaar die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven en/of wiens wettelijke voogd geen geïnformeerde toestemming kan geven.
  2. Patiënten van 18 jaar en ouder die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven en/of wiens wettelijke voogd geen getuige van geïnformeerde toestemming kan geven.
  3. Seksueel actieve en vruchtbare patiënten die niet akkoord gaan met het gebruik van adequate anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden na stopzetting van de OGT 918-behandeling.
  4. Patiënten die de onderzoeksprocedures niet kunnen verdragen of die niet naar het studiecentrum kunnen reizen zoals vereist door dit protocol.
  5. Patiënten die momenteel worden behandeld met andere onderzoeksgeneesmiddelen of patiënten die medicijnen of voedingssupplementen gebruiken die de gastro-intestinale absorptie of motiliteit kunnen verstoren.
  6. Patiënten die lijden aan klinisch significante diarree (> 3 vloeibare ontlasting per dag gedurende > 7 dagen) zonder aanwijsbare oorzaak binnen 3 maanden na het screeningsbezoek, of die een voorgeschiedenis hebben van significante gastro-intestinale stoornissen.
  7. Patiënten met een bijkomende medische aandoening die hen ongeschikt zou maken voor de studie, b.v. HIV, hepatitis-infectie.
  8. Patiënten die naar het oordeel van de Onderzoeker (om welke reden dan ook) ongeschikt worden geacht voor het onderzoek.
  9. Patiënten met een aangepaste creatinineklaring van minder dan 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl <70).
  10. Patiënten jonger dan vier (4) jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: 2
Standaard behandeling
Experimenteel: 1
OGT -918 - Zavesca (Miglustat)
Geneesmiddel: miglustat
Patiënten van 12 jaar of ouder, gerandomiseerd naar de behandelingsgroep, krijgen in eerste instantie gedurende twaalf maanden driemaal daags 200 mg OGT 918. Een aanvullende substudie van maximaal 12 patiënten jonger dan 12 jaar zal een lagere dosis OGT 918 krijgen op basis van hun BSA
Andere namen:
  • Zavesca

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De primaire eindpunten zijn twee parameters - Horizontale Saccadische α en Horizontale Saccadische β - die voor elke patiënt worden geschat op basis van hun saccadische oogbewegingsgegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Basislijn tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Hoogste amplitude waarvoor een snelheidsmeting wordt verkregen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Basislijn tot maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2002

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 augustus 2007

Eerst geplaatst (Geschat)

16 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OGT-918-007

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Niemann-Pick type C

Klinische onderzoeken op miglustat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren