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Miglustat nella malattia di tipo C di Niemann-Pick

31 gennaio 2025 aggiornato da: Actelion

Uno studio randomizzato controllato di fase II sul miglustat in pazienti adulti e giovani con malattia di Niemann-Pick di tipo C

Questo è uno studio controllato randomizzato di fase II sul miglustat in pazienti adulti e giovani con malattia di Niemann-Pick di tipo C. Fino a 42 pazienti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 al trattamento con miglustat oa un gruppo di non trattamento. Entrambi i gruppi seguiranno un programma di visita identico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C confermata da esterificazione anomala del colesterolo e colorazione anormale della filipina.
  2. Pazienti che possono ingerire una capsula.
  3. Pazienti di età superiore ai quattro (4) anni.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti di età inferiore ai 18 anni che non sono in grado di fornire il consenso informato e/o il cui tutore legale non è in grado di fornire il consenso informato.
  2. Pazienti di età pari o superiore a 18 anni che non possono fornire il consenso informato e/o il cui tutore legale non è in grado di fornire il consenso informato assistito.
  3. Pazienti sessualmente attivi e fertili che non accettano di utilizzare una contraccezione adeguata durante lo studio e per tre mesi dopo l'interruzione del trattamento con OGT 918.
  4. Pazienti che non possono tollerare le procedure dello studio o che non sono in grado di recarsi presso il centro dello studio come previsto dal presente protocollo.
  5. Pazienti attualmente in terapia con altri agenti sperimentali o pazienti che assumono farmaci o integratori alimentari che possono interferire con l'assorbimento o la motilità gastrointestinale.
  6. Pazienti affetti da diarrea clinicamente significativa (>3 feci liquide al giorno per>7 giorni) senza causa definibile entro 3 mesi dalla visita di screening o che hanno una storia di disturbi gastrointestinali significativi.
  7. Pazienti con una condizione medica intercorrente che li renderebbe inadatti allo studio, ad es. HIV, infezione da epatite.
  8. Pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore (per qualsiasi motivo) sono ritenuti non idonei allo studio.
  9. Pazienti con una clearance della creatinina aggiustata inferiore a 70 ml/min/1,73 m2 (CrCI <70).
  10. Pazienti di età inferiore ai quattro (4) anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: 2
Trattamento standard
Sperimentale: 1
OGT -918 - Zavesca (Miglust)
Droga: miglustat
I pazienti di età pari o superiore a 12 anni randomizzati nel gruppo di trattamento riceveranno inizialmente 200 mg di OGT 918 tre volte al giorno per dodici mesi. Un ulteriore sottostudio di un massimo di 12 pazienti di età inferiore a 12 anni riceverà una dose inferiore di OGT 918 in base alla loro BSA
Altri nomi:
  • Zavesca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Gli endpoint primari saranno due parametri - Saccadico orizzontale α e Saccadico orizzontale β - che sono stimati per ciascun paziente dai dati del movimento oculare saccadico
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Ampiezza massima per la quale si ottiene una misurazione della velocità
Lasso di tempo: Dal basale al mese 12
Dal basale al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2007

Primo Inserito (Stimato)

16 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OGT-918-007

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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