Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Miglustaatti Niemann-Pickin C-tyypin taudissa

keskiviikko 24. maaliskuuta 2010 päivittänyt: Actelion

Vaiheen II satunnaistettu kontrolloitu tutkimus miglustaatista aikuisilla ja nuorilla potilailla, joilla on Niemann-Pickin tyypin C tauti

Tämä on vaiheen II satunnaistettu kontrolloitu tutkimus miglustaatilla aikuisilla ja nuorilla potilailla, joilla on Niemann-Pickin tyypin C tauti. Jopa 42 potilasta satunnaistetaan suhteessa 2:1 joko miglustaattihoitoon tai ei-hoitoa saavaan ryhmään. Molemmat ryhmät noudattavat samaa käyntiaikataulua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on Niemann-Pickin tyypin C tauti, joka on vahvistettu epänormaalilla kolesterolin esteröimällä ja epänormaalilla filipiinivärjäyksellä.
  2. Potilaat, jotka voivat niellä kapselin.
  3. Potilaat, jotka ovat yli neljän (4) vuoden ikäisiä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Alle 18-vuotiaat potilaat, jotka eivät pysty antamaan tietoon perustuvaa suostumusta ja/tai joiden laillinen huoltaja ei pysty antamaan tietoista suostumusta.
  2. 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, jotka eivät voi antaa tietoista suostumusta ja/tai joiden laillinen huoltaja ei pysty antamaan todistettua tietoista suostumusta.
  3. Seksuaalisesti aktiiviset ja hedelmälliset potilaat, jotka eivät suostu käyttämään asianmukaista ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden ajan OGT 918 -hoidon lopettamisen jälkeen.
  4. Potilaat, jotka eivät siedä tutkimustoimenpiteitä tai jotka eivät voi matkustaa tutkimuskeskukseen tämän protokollan edellyttämällä tavalla.
  5. Potilaat, jotka saavat parhaillaan hoitoa muilla tutkimusaineilla tai potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä tai ravintolisiä, jotka voivat häiritä ruoansulatuskanavan imeytymistä tai motiliteettia.
  6. Potilaat, jotka kärsivät kliinisesti merkittävästä ripulista (> 3 nestemäistä ulostetta päivässä > 7 päivän ajan) ilman määriteltävää syytä 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä tai joilla on aiemmin ollut merkittäviä ruoansulatuskanavan häiriöitä.
  7. Potilaat, joilla on väliaikainen sairaus, joka tekisi heistä sopimattomia tutkimukseen, esim. HIV, hepatiitti-infektio.
  8. Potilaat, jotka tutkijan mielestä (jostasta syystä tahansa) eivät sovellu tutkimukseen.
  9. Potilaat, joiden säädetty kreatiniinipuhdistuma on alle 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl < 70).
  10. Alle neljän (4) vuoden ikäiset potilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1
OGT-918 - Zavesca (miglustaatti)
Lääke: miglustaatti
Vähintään 12-vuotiaat potilaat, jotka on satunnaistettu hoitoryhmään, saavat 200 mg OGT 918:aa kolme kertaa päivässä 12 kuukauden ajan. Ylimääräinen alatutkimus, johon osallistui enintään 12 alle 12-vuotiasta potilasta, saa pienemmän annoksen OGT 918:aa BSA:n mukaan.
Muut nimet:
  • Zavesca
EI_INTERVENTIA: 2
Normaali hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ensisijaiset päätepisteet ovat kaksi parametria - vaakasuuntainen sakkadinen α ja vaakasuuntainen sakkadinen β -, jotka arvioidaan kullekin potilaalle heidän sakkadisten silmien liiketiedoistaan.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauteen
Lähtötilanne 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Suurin amplitudi, jolle nopeusmittaus saadaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauteen
Lähtötilanne 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Tutkijat

  • Päätutkija: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. syyskuuta 2006

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 16. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 26. maaliskuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OGT-918-007

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin tyypin C tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa