Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miglustat w chorobie Niemanna-Picka typu C

31 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Actelion

Randomizowane, kontrolowane badanie fazy II dotyczące stosowania miglustatu u dorosłych i młodocianych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C

Jest to randomizowane, kontrolowane badanie II fazy dotyczące stosowania miglustatu u dorosłych i młodocianych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C. Do 42 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do grupy leczonej miglustatem lub do grupy nieleczonej. Obie grupy będą miały identyczny harmonogram zwiedzania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z chorobą Niemanna-Picka typu C potwierdzoną nieprawidłową estryfikacją cholesterolu i nieprawidłowym barwieniem filipiną.
  2. Pacjenci, którzy mogą połknąć kapsułkę.
  3. Pacjenci w wieku powyżej czterech (4) lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci w wieku poniżej 18 lat, którzy nie są w stanie wyrazić świadomej zgody i/lub których opiekun prawny nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody.
  2. Pacjenci w wieku 18 lat i starsi, którzy nie mogą wyrazić świadomej zgody i/lub których opiekun prawny nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody w obecności świadków.
  3. Pacjenci aktywni seksualnie i płodni, którzy nie wyrażają zgody na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia OGT 918.
  4. Pacjenci, którzy nie tolerują procedur badawczych lub którzy nie mogą podróżować do ośrodka badawczego zgodnie z wymaganiami niniejszego protokołu.
  5. Pacjenci aktualnie poddawani terapii innymi badanymi lekami lub pacjenci przyjmujący leki lub suplementy diety, które mogą zakłócać wchłanianie lub motorykę przewodu pokarmowego.
  6. Pacjenci cierpiący na klinicznie istotną biegunkę (>3 płynne stolce dziennie przez >7 dni) bez określonej przyczyny w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej lub u których występowały w wywiadzie istotne zaburzenia żołądkowo-jelitowe.
  7. Pacjenci ze współistniejącym schorzeniem, które czyniłoby ich niezdolnymi do badania, np. HIV, zapalenie wątroby.
  8. Pacjenci, którzy w opinii Badacza (z jakiegokolwiek powodu) zostali uznani za nienadających się do badania.
  9. Pacjenci ze skorygowanym klirensem kreatyniny poniżej 70 ml/min/1,73 m2 (CrCl <70).
  10. Pacjenci w wieku poniżej czterech (4) lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: 2
Standardowe leczenie
Eksperymentalny: 1
OGT -918 - Zavesca (miglustat)
Lek: miglustat
Pacjenci w wieku 12 lat lub starsi, przydzieleni losowo do grupy leczonej, otrzymają początkowo 200 mg OGT 918 trzy razy dziennie przez dwanaście miesięcy. Dodatkowe badanie częściowe z udziałem maksymalnie 12 pacjentów w wieku poniżej 12 lat otrzyma niższą dawkę OGT 918 zgodnie z ich BSA
Inne nazwy:
  • Zavesca

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pierwszorzędowymi punktami końcowymi będą dwa parametry — pozioma sakadowa α i pozioma sakadowa β — które są szacowane dla każdego pacjenta na podstawie danych dotyczących ruchu sakadowego gałek ocznych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Wartość bazowa do miesiąca 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Najwyższa amplituda, dla której uzyskuje się pomiar prędkości
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Wartość bazowa do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Actelion

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia Chiriboga, Assoc. Prof. MD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2002

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OGT-918-007

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na miglustat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj