このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。英語版ソーステキスト用。

劣性ジストロフィー性表皮水疱症の遺伝子導入のスクリーニング

2015年5月22日更新者：Alfred Lane、Stanford University

劣性栄養ジストロフィー性表皮水疱症 (RDEB) は、VII 型コラーゲンの欠乏によって引き起こされる重度の遺伝性水疱性皮膚疾患です。 RDEB の患者は、大きな痛みを伴う水ぶくれを発症し、軽い外傷から皮膚に開いた傷を負います。将来的には、RDEB被験者の特定のグループで遺伝子導入研究を開始したいと考えており、現在、その潜在的な試験のために被験者をスクリーニングしています.

調査の概要

状態

終了しました

条件

表皮水疱症

詳細な説明

この研究は、遺伝子導入試験の準備です。遺伝子導入試験では、自家 RDEB ケラチノサイトにタイプ VII コラーゲン含有レトロウイルスベクターをトランスフェクトします。次に、遺伝子操作および修正された自家ケラチノサイトを RDEB 被験者の傷に移植する予定です。移植片は正常なケラチノサイトとして付着し、損傷した皮膚をタイプ VII コラーゲンを生成して真皮に正常に固定できる皮膚に置き換えることが期待されます。遺伝子導入試験の基準を満たす 18 歳以上の被験者の数を定義しようとしています。私たちは、潜在的な試験のために評価される機会を被験者に提供しています。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- California
  - Stanford、California、アメリカ、94305
    - Stanford University School of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

RDEBの成人

説明

包含基準：1。地域の皮膚科医によるRDEBの臨床診断 2. 18歳以上で同意を与える意思がある 3. 少なくとも 100 から 200 平方フィートあると推定されます。 cm。皮膚移植に適した体幹または四肢の開放びらんの領域 4. 移植手順を実施できるように適切な麻酔を受ける能力 5. 両親は生存しており、EB ではなく、遺伝子検査に同意する意思がある除外基準：1。 -スタンフォード大学医療センターへの旅行能力を制限する医学的不安定性 2.事前承認なしの別の臨床試験への参加 3.参加を複雑にする、および/またはこの技術の安全性を損なうことが予想される医学的疾患の存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
病気に関する文書時間枠：1年	病気の記録	1年
病気の記録時間枠：1年	病気の記録	1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Stanford University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年8月1日

一次修了 (実際)

2008年8月1日

研究の完了 (実際)

2008年8月1日

試験登録日

最初に提出

2007年9月20日

QC基準を満たした最初の提出物