Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa-screening for mulig genoverførsel

22. maj 2015 opdateret af: Alfred Lane, Stanford University
Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) er en alvorlig arvelig blæredannelse forårsaget af fravær af type VII kollagen. Patienter med RDEB udvikler store, meget smertefulde blærer og åbne sår fra mindre traumer på deres hud. I fremtiden håber vi at starte en genoverførselsundersøgelse på en specifik gruppe af RDEB-emner, og vi screener forsøgspersoner for det potentielle forsøg nu.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en forberedelse til et genoverførselsforsøg. I genoverførselsforsøget vil vi transficere autologe RDEB-keratinocytter med en type VII-kollagenholdig retrovirusvektor. Vi planlægger derefter at transplantere de gensplejsede og korrigerede autologe keratinocytter tilbage på sår fra RDEB-personen. Vi forventer, at transplantaterne hæfter sig som normale keratinocytter og erstatter den beskadigede hud med hud, der er i stand til at lave type VII kollagen og forankre normalt til dermis. Vi forsøger at definere antallet af forsøgspersoner på 18 år eller ældre, der opfylder kriterierne for genoverførselsforsøget. Vi tilbyder forsøgspersonerne mulighed for at blive evalueret til det potentielle forsøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med RDEB

Beskrivelse

Inklusionskriterier:1. Klinisk diagnose af RDEB af lokal hudlæge 2. 18 år eller derover og villig til at give samtykke 3. Anslået til at have mindst 100 til 200 kvm. cm. områder med åbne erosioner på stammen eller ekstremiteter egnet til hudtransplantation 4. Evne til at gennemgå tilstrækkelig bedøvelse for at tillade podningsprocedurer at finde sted 5. Forældre er i live, har ikke EB, og de er villige til at give samtykke til genetisk test Eksklusionskriterier :1. Medicinsk ustabilitet begrænser muligheden for at rejse til Stanford University Medical Center 2. Deltagelse i et andet klinisk forsøg uden forudgående godkendelse 3. Tilstedeværelsen af ​​medicinsk sygdom forventes at komplicere deltagelse og/eller kompromittere sikkerheden ved denne teknik

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsdokumentation
Tidsramme: 1 år
Dokumentation af sygdom
1 år
dokumentation af sygdom
Tidsramme: 1 år
dokumentation af sygdom
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2008

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. august 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2007

Først opslået (SKØN)

21. september 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

27. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2015

Sidst verificeret

1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 97822
  • 8557

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner