Detección de epidermólisis ampollosa distrófica recesiva para posible transferencia de genes
22 de mayo de 2015 actualizado por: Alfred Lane, Stanford University
La epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB, por sus siglas en inglés) es una enfermedad hereditaria severa de la piel con ampollas causada por la ausencia de colágeno tipo VII.
Los pacientes con RDEB desarrollan ampollas grandes y muy dolorosas y heridas abiertas por traumatismos menores en la piel.
En el futuro, esperamos comenzar un estudio de transferencia de genes en un grupo específico de sujetos RDEB y ahora estamos seleccionando sujetos para ese ensayo potencial.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio es una preparación para un ensayo de transferencia de genes.
En el ensayo de transferencia de genes, transfectaremos queratinocitos RDEB autólogos con un vector de retrovirus que contiene colágeno tipo VII.
Luego planeamos volver a injertar los queratinocitos autólogos corregidos y modificados genéticamente en las heridas del sujeto RDEB.
Esperamos que los injertos se adhieran como queratinocitos normales y reemplacen la piel dañada con piel que pueda producir colágeno tipo VII y anclarse normalmente a la dermis.
Estamos tratando de definir el número de sujetos mayores de 18 años que cumplen los criterios para el ensayo de transferencia de genes.
Estamos ofreciendo a los sujetos la oportunidad de ser evaluados para el ensayo potencial.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Adultos con EBDR
Descripción
Criterios de inclusión: 1.
Diagnóstico clínico de RDEB por dermatólogo local 2. Mayor de 18 años y dispuesto a dar su consentimiento 3.
Se estima que tiene al menos 100 a 200 m2.
cm.
áreas de erosiones abiertas en el tronco o las extremidades aptas para injertos de piel 4. Capacidad para someterse a la anestesia adecuada para permitir que se lleven a cabo los procedimientos de injerto 5. Los padres están vivos, no tienen EB y están dispuestos a dar su consentimiento para las pruebas genéticas Criterios de exclusión :1.
Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al Centro Médico de la Universidad de Stanford 2. Participación en otro ensayo clínico sin aprobación previa 3. La presencia de una enfermedad médica que se espera que complique la participación y/o comprometa la seguridad de esta técnica
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Documentación de la enfermedad
Periodo de tiempo: 1 año
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Documentación de la enfermedad
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1 año
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documentación de la enfermedad
Periodo de tiempo: 1 año
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documentación de la enfermedad
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2007
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de agosto de 2008
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de agosto de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de septiembre de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2007
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
21 de septiembre de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
27 de mayo de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2015
Última verificación
1 de mayo de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 97822
- 8557
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