Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Recessieve Dystrofische Epidermolysis Bullosa Screening op mogelijke genoverdracht

22 mei 2015 bijgewerkt door: Alfred Lane, Stanford University
Recessieve Dystrofische Epidermolysis Bullosa (RDEB) is een ernstige erfelijke huidziekte met blaarvorming die wordt veroorzaakt door de afwezigheid van collageen type VII. Patiënten met RDEB ontwikkelen grote, zeer pijnlijke blaren en open wonden door een klein trauma aan hun huid. In de toekomst hopen we een onderzoek naar genoverdracht te starten bij een specifieke groep RDEB-proefpersonen en we screenen nu proefpersonen voor die potentiële proef.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een voorbereiding op een proef met genoverdracht. In de genoverdrachtstudie zullen we autologe RDEB-keratinocyten transfecteren met een type VII collageen bevattende retrovirusvector. We zijn dan van plan om de genetisch gemanipuleerde en gecorrigeerde autologe keratinocyten terug te transplanteren op wonden van de RDEB-patiënt. We verwachten dat de grafts zich hechten als normale keratinocyten en de beschadigde huid vervangen door huid die type VII collageen kan maken en normaal aan de dermis kan verankeren. We proberen het aantal proefpersonen van 18 jaar of ouder te definiëren dat voldoet aan de criteria voor de genoverdrachtsproef. We bieden de proefpersonen de mogelijkheid om geëvalueerd te worden voor de potentiële proef.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassenen met RDEB

Beschrijving

Inclusiecriteria:1. Klinische diagnose van RDEB door lokale dermatoloog 2. 18 jaar of ouder en bereid om toestemming te geven 3. Naar schatting minimaal 100 tot 200 vierkante meter. cm. gebieden met open erosies op de romp of ledematen die geschikt zijn voor huidtransplantatie 4. Mogelijkheid om adequate anesthesie te ondergaan om transplantatieprocedures mogelijk te maken 5. Ouders leven, hebben geen EB en zijn bereid toestemming te geven voor genetische tests Uitsluitingscriteria :1. Medische instabiliteit die de mogelijkheid beperkt om naar het Stanford University Medical Center te reizen 2. Deelname aan een ander klinisch onderzoek zonder voorafgaande toestemming 3. De aanwezigheid van een medische aandoening die naar verwachting de deelname bemoeilijkt en/of de veiligheid van deze techniek in gevaar brengt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekte documentatie
Tijdsspanne: 1 jaar
Documentatie van ziekte
1 jaar
documentatie van ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
documentatie van ziekte
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stanford University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2008

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

27 mei 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2015

Laatst geverifieerd

1 mei 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 97822
  • 8557

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa Dystrophica

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren