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Screening auf rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa auf möglichen Gentransfer

22. Mai 2015 aktualisiert von: Alfred Lane, Stanford University
Die rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa (RDEB) ist eine schwere erbliche Hauterkrankung mit Blasenbildung, die durch das Fehlen von Typ-VII-Kollagen verursacht wird. Patienten mit RDEB entwickeln große, stark schmerzhafte Blasen und offene Wunden aufgrund eines geringfügigen Hauttraumas. In Zukunft hoffen wir, eine Gentransferstudie an einer bestimmten Gruppe von RDEB-Probanden zu starten, und wir screenen jetzt Probanden für diese potenzielle Studie.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine Vorbereitung für einen Gentransferversuch. In der Gentransferstudie werden wir autologe RDEB-Keratinozyten mit einem Typ-VII-Kollagen enthaltenden Retrovirus-Vektor transfizieren. Wir planen dann, die gentechnisch veränderten und korrigierten autologen Keratinozyten wieder auf die Wunden des RDEB-Subjekts zu transplantieren. Wir erwarten, dass sich die Transplantate wie normale Keratinozyten anlagern und die geschädigte Haut durch Haut ersetzen, die in der Lage ist, Kollagen vom Typ VII herzustellen und sich normal an der Dermis zu verankern. Wir versuchen, die Anzahl der Probanden ab 18 Jahren zu definieren, die die Kriterien für die Gentransferstudie erfüllen. Wir bieten den Probanden die Möglichkeit, sich für die potenzielle Studie bewerten zu lassen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene mit RDEB

Beschreibung

Einschlusskriterien:1. Klinische Diagnose von RDEB durch lokalen Dermatologen 2. 18 Jahre oder älter und zur Einwilligung bereit 3. Geschätzt mindestens 100 bis 200 qm. cm. Bereiche mit offenen Erosionen am Rumpf oder an den Extremitäten, die für eine Hauttransplantation geeignet sind 4. Fähigkeit, sich einer angemessenen Anästhesie zu unterziehen, um Transplantationsverfahren durchführen zu können 5. Die Eltern leben, haben keine EB und sind bereit, Gentests zuzustimmen Ausschlusskriterien :1. Medizinische Instabilität, die die Möglichkeit einschränkt, zum Stanford University Medical Center zu reisen 2. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie ohne vorherige Genehmigung 3. Das Vorliegen einer medizinischen Erkrankung, die voraussichtlich die Teilnahme erschwert und/oder die Sicherheit dieser Technik gefährdet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsdokumentation
Zeitfenster: 1 Jahr
Dokumentation der Krankheit
1 Jahr
Dokumentation von Krankheiten
Zeitfenster: 1 Jahr
Dokumentation von Krankheiten
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. September 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. September 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

21. September 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

27. Mai 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2015

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 97822
  • 8557

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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