가능한 유전자 전이를 위한 열성 이영양증 표피박리 수포사 스크리닝
2015년 5월 22일 업데이트: Alfred Lane, Stanford University
수포성 열성 이영양성 표피박리증(RDEB)은 유형 VII 콜라겐의 결핍으로 인해 발생하는 심각한 유전성 수포성 피부 질환입니다.
RDEB 환자는 피부에 경미한 외상으로 인해 크고 심하게 고통스러운 물집과 열린 상처가 생깁니다.
앞으로 우리는 특정 그룹의 RDEB 피험자에 대한 유전자 전달 연구를 시작하기를 희망하며 현재 해당 잠재적 시험을 위해 피험자를 선별하고 있습니다.
연구 개요
상태
종료됨
상세 설명
이 연구는 유전자 전달 시험을 위한 준비입니다.
유전자 전달 시험에서 레트로바이러스 벡터를 포함하는 유형 VII 콜라겐으로 자가 RDEB 각질 세포를 형질 감염시킬 것입니다.
그런 다음 유전자 조작 및 수정된 자가 각질 세포를 RDEB 피험자의 상처에 다시 이식할 계획입니다.
우리는 이식편이 정상적인 케라티노사이트로 부착되고 손상된 피부를 유형 VII 콜라겐을 만들고 진피에 정상적으로 고정할 수 있는 피부로 대체할 것으로 기대합니다.
우리는 유전자 전달 시험 기준을 충족하는 18세 이상의 피험자 수를 정의하려고 합니다.
우리는 피험자들에게 잠재적인 임상시험을 평가할 기회를 제공하고 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
1
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
RDEB가 있는 성인
설명
포함 기준:1.
현지 피부과 전문의의 RDEB 임상진단 2. 18세 이상이며 동의할 의사가 있는 자 3.
최소 100~200평 이상으로 추정됩니다.
센티미터.
피부 이식에 적합한 몸통 또는 사지의 미란 부위 4. 이식 절차를 수행할 수 있도록 적절한 마취를 받을 수 있는 능력 5. 부모가 살아 있고 EB가 없으며 유전자 검사에 동의할 의사가 있음 제외 기준 :1.
Stanford University Medical Center로 이동할 수 있는 능력을 제한하는 의학적 불안정성 2. 사전 승인 없이 다른 임상 시험에 참여 3. 참여를 복잡하게 하거나 이 기술의 안전을 손상시킬 것으로 예상되는 의학적 질병의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 문서
기간: 일년
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질병 문서화
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질병 문서화
기간: 일년
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질병 문서화
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 9월 20일
처음 게시됨 (추정)
2007년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 5월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 5월 22일
마지막으로 확인됨
2015년 5월 1일
추가 정보
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