Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa-seulonta mahdollisen geeninsiirron varalta

perjantai 22. toukokuuta 2015 päivittänyt: Alfred Lane, Stanford University
Resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa (RDEB) on vakava perinnöllinen rakkuloiva ihosairaus, joka johtuu tyypin VII kollageenin puutteesta. RDEB-potilaille kehittyy suuria, erittäin kivuliaita rakkuloita ja avoimia haavoja pienistä ihovaurioista. Tulevaisuudessa toivomme aloittavamme geeninsiirtotutkimuksen tietyllä RDEB-kohderyhmällä ja seulomme nyt koehenkilöitä tähän mahdolliseen kokeeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on valmistautuminen geeninsiirtokokeeseen. Geenisiirtokokeessa transfektoimme autologiset RDEB-keratinosyytit tyypin VII kollageenia sisältävällä retrovirusvektorilla. Suunnittelemme sitten siirrettävämme geneettisesti muokatut ja korjatut autologiset keratinosyytit takaisin RDEB-potilaan haavoihin. Odotamme siirteiden kiinnittyvän normaaleina keratinosyytteinä ja korvaavan vaurioituneen ihon iholla, joka pystyy valmistamaan tyypin VII kollageenia ja ankkuroimaan normaalisti dermikseen. Pyrimme määrittelemään geeninsiirtokokeen kriteerit täyttävien vähintään 18-vuotiaiden koehenkilöiden määrää. Tarjoamme koehenkilöille mahdollisuuden tulla arvioitaviksi mahdollisen kokeen osalta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuiset, joilla on RDEB

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: 1. Paikallisen ihotautilääkärin kliininen diagnoosi RDEB:stä 2. Vähintään 18-vuotias ja valmis antamaan suostumuksen 3. Arvioitu pinta-ala vähintään 100-200 neliötä. cm. ihonsiirtoon soveltuvat avoimien eroosioiden alueet rungossa tai raajoissa 4. Kyky tehdä riittävä anestesia, jotta siirtotoimenpiteet voidaan suorittaa 5. Vanhemmat ovat elossa, heillä ei ole EB:tä ja he ovat valmiita antamaan suostumuksensa geneettiseen testaukseen Poissulkemiskriteerit :1. Lääketieteellinen epävakaus rajoittaa kykyä matkustaa Stanfordin yliopiston lääketieteelliseen keskukseen 2. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ilman ennakkohyväksyntää 3. Lääketieteellinen sairaus, jonka odotetaan vaikeuttavan osallistumista ja/tai vaarantavan tämän tekniikan turvallisuuden

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin dokumentaatio
Aikaikkuna: 1 vuosi
Taudin dokumentointi
1 vuosi
sairauden dokumentaatio
Aikaikkuna: 1 vuosi
sairauden dokumentaatio
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. syyskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. syyskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 21. syyskuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. toukokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 97822
  • 8557

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa