Triagem de Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva para Possível Transferência de Gene
22 de maio de 2015 atualizado por: Alfred Lane, Stanford University
A Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (RDEB) é uma doença de pele com bolhas hereditária grave causada pela ausência de colágeno tipo VII.
Os pacientes com RDEB desenvolvem bolhas grandes e dolorosas e feridas abertas devido a pequenos traumas na pele.
No futuro, esperamos iniciar um estudo de transferência de genes em um grupo específico de indivíduos RDEB e estamos selecionando indivíduos para esse potencial teste agora.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
Este estudo é uma preparação para um teste de transferência de genes.
No teste de transferência de genes, iremos transfectar queratinócitos RDEB autólogos com um vetor de retrovírus contendo colágeno tipo VII.
Em seguida, planejamos enxertar os queratinócitos autólogos geneticamente modificados e corrigidos nas feridas do sujeito RDEB.
Esperamos que os enxertos se fixem como queratinócitos normais e substituam a pele danificada por uma pele capaz de produzir colágeno tipo VII e se ancorar normalmente na derme.
Estamos tentando definir o número de indivíduos com 18 anos ou mais que atendem aos critérios para o teste de transferência de genes.
Estamos oferecendo aos participantes a oportunidade de serem avaliados para o possível teste.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos com RDEB
Descrição
Critérios de inclusão:1.
Diagnóstico clínico de RDEB pelo dermatologista local 2. 18 anos de idade ou mais e disposto a dar consentimento 3.
Estima-se que tenha pelo menos 100 a 200 m².
cm.
áreas de erosões abertas no tronco ou extremidades adequadas para enxerto de pele 4. Capacidade de se submeter a anestesia adequada para permitir procedimentos de enxerto 5. Pais vivos, não têm EB e estão dispostos a dar consentimento para testes genéticos Critérios de exclusão :1.
Instabilidade médica limitando a capacidade de viajar para o Stanford University Medical Center 2. Participação em outro ensaio clínico sem aprovação prévia 3. A presença de doença médica esperada complica a participação e/ou compromete a segurança desta técnica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Documentação da doença
Prazo: 1 ano
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Documentação da doença
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1 ano
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documentação de doença
Prazo: 1 ano
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documentação de doença
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2007
Conclusão Primária (REAL)
1 de agosto de 2008
Conclusão do estudo (REAL)
1 de agosto de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de setembro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de setembro de 2007
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
21 de setembro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
27 de maio de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2015
Última verificação
1 de maio de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 97822
- 8557
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