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隐性营养不良性大疱性表皮松解症筛查可能的基因转移

2015年5月22日更新者：Alfred Lane、Stanford University

隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 是一种严重的遗传性水疱性皮肤病，由缺乏 VII 型胶原蛋白引起。 RDEB 患者会因皮肤轻微外伤而出现大而剧痛的水泡和开放性伤口。将来，我们希望对一组特定的 RDEB 受试者开始基因转移研究，我们现在正在为该潜在试验筛选受试者。

研究概览

地位

终止

条件

营养不良大疱性表皮松解症

详细说明

这项研究是为基因转移试验做准备。在基因转移试验中，我们将用含有 VII 型胶原蛋白的逆转录病毒载体转染自体 RDEB 角质形成细胞。然后我们计划将经过基因工程改造和校正的自体角质形成细胞移植回 RDEB 受试者的伤口上。我们希望移植物能像正常角质形成细胞一样附着，并用能够产生 VII 型胶原蛋白并正常固定在真皮上的皮肤替换受损皮肤。我们正在尝试确定符合基因转移试验标准的 18 岁或以上受试者的数量。我们正在为受试者提供接受潜在试验评估的机会。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Stanford、California、美国、94305
    - Stanford University School of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

患有 RDEB 的成人

描述

纳入标准：1。当地皮肤科医生对 RDEB 的临床诊断 2. 18 岁或以上并愿意给予同意 3. 估计至少有100至200平方米。厘米。适合植皮的躯干或四肢开放性糜烂区域 4. 能够进行充分麻醉以允许进行植皮手术 5. 父母健在，没有 EB，愿意同意进行基因检测排除标准：1。身体不稳定限制了前往斯坦福大学医学中心的能力 2. 未经事先批准参与另一项临床试验 3. 存在预计会使参与复杂化和/或危及该技术安全性的医疗疾病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
疾病记录大体时间：1年	疾病记录	1年
疾病记录大体时间：1年	疾病记录	1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Stanford University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年8月1日

初级完成 (实际的)

2008年8月1日

研究完成 (实际的)

2008年8月1日

研究注册日期

首次提交

2007年9月20日

首先提交符合 QC 标准的

2007年9月20日

首次发布 (估计)

2007年9月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年5月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年5月22日

最后验证

2015年5月1日