Screening dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva per un possibile trasferimento genico
22 maggio 2015 aggiornato da: Alfred Lane, Stanford University
L'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una grave malattia cutanea ereditaria causata dall'assenza di collagene di tipo VII.
I pazienti con RDEB sviluppano vesciche grandi e gravemente dolorose e ferite aperte da traumi minori alla loro pelle.
In futuro, speriamo di avviare uno studio di trasferimento genico su un gruppo specifico di soggetti RDEB e stiamo esaminando i soggetti per quella potenziale sperimentazione ora.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio è una preparazione per una prova di trasferimento genico.
Nella prova di trasferimento genico, trasfetteremo i cheratinociti RDEB autologhi con un vettore di retrovirus contenente collagene di tipo VII.
Abbiamo quindi in programma di innestare nuovamente i cheratinociti autologhi geneticamente modificati e corretti sulle ferite del soggetto RDEB.
Ci aspettiamo che gli innesti si attacchino come normali cheratinociti e sostituiscano la pelle danneggiata con una pelle in grado di produrre collagene di tipo VII e ancorarsi normalmente al derma.
Stiamo cercando di definire il numero di soggetti di età pari o superiore a 18 anni che soddisfano i criteri per la sperimentazione del trasferimento genico.
Stiamo offrendo ai soggetti l'opportunità di essere valutati per il potenziale processo.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
California
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Adulti con RDEB
Descrizione
Criteri di inclusione:1.
Diagnosi clinica di RDEB da parte del dermatologo locale 2. 18 anni o più e disposti a dare il consenso 3.
Si stima che abbia almeno 100-200 mq.
cm.
aree di erosioni aperte sul tronco o sulle estremità idonee per l'innesto cutaneo 4. Capacità di sottoporsi ad un'adeguata anestesia per consentire lo svolgimento delle procedure di innesto 5. I genitori sono vivi, non hanno EB e sono disposti a dare il consenso per i test genetici Criteri di esclusione :1.
Instabilità medica che limita la possibilità di recarsi allo Stanford University Medical Center 2. Partecipazione a un altro studio clinico senza previa approvazione 3. Presenza di patologie mediche che potrebbero complicare la partecipazione e/o compromettere la sicurezza di questa tecnica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Documentazione della malattia
Lasso di tempo: 1 anno
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Documentazione della malattia
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1 anno
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documentazione della malattia
Lasso di tempo: 1 anno
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documentazione della malattia
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2007
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 agosto 2008
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 agosto 2008
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 settembre 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 settembre 2007
Primo Inserito (STIMA)
21 settembre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
27 maggio 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 maggio 2015
Ultimo verificato
1 maggio 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 97822
- 8557
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