Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Скрининг рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза на предмет возможного переноса генов

22 мая 2015 г. обновлено: Alfred Lane, Stanford University

Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (RDEB) — тяжелое наследственное заболевание кожи с образованием пузырей, вызванное отсутствием коллагена VII типа. У пациентов с RDEB появляются большие, сильно болезненные волдыри и открытые раны в результате незначительной травмы кожи. В будущем мы надеемся начать исследование переноса генов на определенной группе субъектов с RDEB, и сейчас мы проводим скрининг субъектов для этого потенциального испытания.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Дистрофический буллезный эпидермолиз

Подробное описание

Это исследование является подготовкой к испытанию по переносу генов. В испытании по переносу генов мы трансфицируем аутологичные кератиноциты RDEB ретровирусным вектором, содержащим коллаген типа VII. Затем мы планируем пересадить генетически сконструированные и скорректированные аутологичные кератиноциты обратно на раны субъекта RDEB. Мы ожидаем, что трансплантаты прикрепятся как нормальные кератиноциты и заменят поврежденную кожу кожей, которая способна вырабатывать коллаген типа VII и нормально прикрепляться к дерме. Мы пытаемся определить количество испытуемых в возрасте 18 лет и старше, которые соответствуют критериям испытания переноса генов. Мы предлагаем испытуемым возможность пройти оценку для потенциального испытания.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
    - Stanford University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые с РДЭБ

Описание

Критерии включения:1. Клинический диагноз РДЭБ местным дерматологом 2. Возраст 18 лет и старше и желание дать согласие 3. Планируется иметь не менее 100-200 кв. см. области открытых эрозий на туловище или конечностях, подходящие для пересадки кожи 4. Возможность проведения адекватной анестезии для проведения процедуры пересадки 5. Родители живы, у них нет БЭ, и они готовы дать согласие на генетическое тестирование Критерии исключения :1. Медицинская нестабильность, ограничивающая возможность поездки в Медицинский центр Стэнфордского университета. 2. Участие в другом клиническом исследовании без предварительного разрешения. 3. Наличие соматического заболевания, которое может осложнить участие и/или поставить под угрозу безопасность этого метода.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Документация по болезни Временное ограничение: 1 год	Документация о болезни	1 год
документация о болезни Временное ограничение: 1 год	документация о болезни	1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Stanford University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2008 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 августа 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 сентября 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества