Dépistage de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive pour un éventuel transfert de gènes
22 mai 2015 mis à jour par: Alfred Lane, Stanford University
L'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) est une dermatose bulleuse héréditaire grave causée par l'absence de collagène de type VII.
Les patients atteints de RDEB développent de grandes cloques très douloureuses et des plaies ouvertes à la suite d'un traumatisme cutané mineur.
À l'avenir, nous espérons commencer une étude de transfert de gènes sur un groupe spécifique de sujets RDEB et nous sélectionnons actuellement les sujets pour cet essai potentiel.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Description détaillée
Cette étude est une préparation pour un essai de transfert de gène.
Dans l'essai de transfert de gène, nous transfecterons des kératinocytes RDEB autologues avec un vecteur de rétrovirus contenant du collagène de type VII.
Nous prévoyons ensuite de greffer les kératinocytes autologues génétiquement modifiés et corrigés sur les plaies du sujet RDEB.
Nous nous attendons à ce que les greffons se fixent comme des kératinocytes normaux et remplacent la peau endommagée par une peau capable de fabriquer du collagène de type VII et de s'ancrer normalement au derme.
Nous essayons de définir le nombre de sujets de 18 ans ou plus qui répondent aux critères de l'essai de transfert de gènes.
Nous offrons aux sujets la possibilité d'être évalués pour l'essai potentiel.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Adultes avec RDEB
La description
Critères d'inclusion :1.
Diagnostic clinique de RDEB par un dermatologue local 2. 18 ans ou plus et prêt à donner son consentement 3.
Estimation d'avoir au moins 100 à 200 pieds carrés.
cm.
zones d'érosions ouvertes sur le tronc ou les extrémités propices à une greffe de peau 4. Capacité à subir une anesthésie adéquate pour permettre aux procédures de greffe d'avoir lieu 5. Les parents sont vivants, n'ont pas d'EB et sont disposés à donner leur consentement pour les tests génétiques Critères d'exclusion :1.
Instabilité médicale limitant la capacité de se rendre au centre médical de l'université de Stanford 2. Participation à un autre essai clinique sans autorisation préalable 3. La présence d'une maladie médicale susceptible de compliquer la participation et/ou de compromettre la sécurité de cette technique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Documentation de la maladie
Délai: 1 an
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Documentation de la maladie
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1 an
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documentation de la maladie
Délai: 1 an
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documentation de la maladie
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2007
Achèvement primaire (RÉEL)
1 août 2008
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 août 2008
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 septembre 2007
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 septembre 2007
Première publication (ESTIMATION)
21 septembre 2007
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
27 mai 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 mai 2015
Dernière vérification
1 mai 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 97822
- 8557
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