Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Recesywne badanie przesiewowe dystroficznego oddzielania się naskórka Bullosa pod kątem możliwego transferu genów

22 maja 2015 zaktualizowane przez: Alfred Lane, Stanford University
Recesywne dystroficzne oddzielanie się naskórka bullosa (RDEB) jest ciężką dziedziczną chorobą pęcherzową skóry spowodowaną brakiem kolagenu typu VII. U pacjentów z RDEB rozwijają się duże, bardzo bolesne pęcherze i otwarte rany w wyniku niewielkiego urazu skóry. W przyszłości mamy nadzieję rozpocząć badanie transferu genów na określonej grupie pacjentów z RDEB i obecnie prowadzimy badania przesiewowe pod kątem tego potencjalnego badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

To badanie jest przygotowaniem do próby transferu genów. W próbie transferu genów będziemy transfekować autologiczne keratynocyty RDEB wektorem retrowirusowym zawierającym kolagen typu VII. Następnie planujemy wszczepić zmodyfikowane genetycznie i skorygowane autologiczne keratynocyty z powrotem w rany pacjenta z RDEB. Oczekujemy, że przeszczepy przyczepią się jak normalne keratynocyty i zastąpią uszkodzoną skórę skórą, która jest w stanie wytworzyć kolagen typu VII i normalnie zakotwiczyć się w skórze właściwej. Próbujemy określić liczbę osób w wieku 18 lat lub starszych, które spełniają kryteria próby przeniesienia genu. Oferujemy podmiotom możliwość oceny pod kątem potencjalnego badania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli z RDEB

Opis

Kryteria włączenia:1. Rozpoznanie kliniczne RDEB przez miejscowego dermatologa 2. Ukończone 18 lat i chęć wyrażenia zgody 3. Szacuje się, że ma co najmniej 100 do 200 mkw. cm. obszary otwartych nadżerek na tułowiu lub kończynach odpowiednie do przeszczepu skóry 4. Zdolność do poddania się odpowiedniemu znieczuleniu umożliwiającemu przeprowadzenie zabiegu przeszczepu 5. Rodzice żyją, nie mają EB i wyrażają zgodę na badania genetyczne Kryteria wykluczenia :1. Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość podróżowania do Stanford University Medical Center 2. Udział w innym badaniu klinicznym bez uprzedniej zgody 3. Obecność choroby, która może skomplikować udział i/lub zagrozić bezpieczeństwu tej techniki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dokumentacja choroby
Ramy czasowe: 1 rok
Dokumentacja choroby
1 rok
dokumentacja choroby
Ramy czasowe: 1 rok
dokumentacja choroby
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 września 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

27 maja 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 97822
  • 8557

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj